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近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布消息，慧存医疗申报的HCL001细胞注射液获得临床默示许可，将用于治疗失代偿期肝硬化。这一进展备受关注，因为肝硬化全球范围内已成为严重的公共卫生问题。在我国，肝硬化年发病率高达每十万人中有17人，其中失代偿期是病程的关键阶段，此阶段患者的五年生存率急剧下降至19%到35%。目前，肝移植是唯一可以根治肝硬化的手段，但由于供体短缺及术后可能出现的免疫排斥反应，最终接受此种治疗的患者比例不足1%，因而临床需求巨大。
根据公开资料，HCL001细胞注射液的核心技术采用小分子化学重编程技术，将成熟的人肝细胞逆向诱导为肝前体细胞。这些肝前体细胞具有高增殖能力和分化潜能，在移植后不仅能直接分化为成熟的肝细胞，填补功能性细胞单元缺失，还能分泌肝细胞生长因子（HGF）等促进肝组织再生，实现“细胞替代+微环境修复”的双重治疗效果。
相比传统依赖基因编辑的细胞疗法，HCL001有三大显著优势：其一，无基因插入风险。小分子诱导技术不需引入外源基因，从根本上避免了潜在的插入突变风险，因而具有更高的安全性。其二，同源异体细胞特性。通过标准化的重编程和扩增流程，从健康供体肝细胞中可批量制备出HCL001，患者可以直接使用，治疗等待时间由“数周”缩短至“12小时内”，为急症患者争取宝贵的治疗时间窗口。其三，功能完备性。这类肝前体细胞具有高增殖能力与多向分化潜能，能够在体内分化为成熟肝细胞，有效恢复肝功能。
临床前研究中，HCL001在动物模型中未引发明显的免疫排斥反应，并且能够显著降低血氨水平、改善肝性脑病症状，初步验证其安全性和潜在治疗效果。慧存医疗计划进行一期探索性临床试验，评估HCL001在单次及多次给药下的安全性、耐受性以及其初步疗效。
此外，HCL001的研发得益于其母公司赛立维生物在肝再生与治疗领域的积累与创新。赛立维生物自主研发的小分子Ucyte®重编程技术和Acellution®系统，实现了肝细胞的体外高效扩增，为肝硬化、肝纤维化等肝病的治疗开创新的路径。而其创新的Acellution®细胞智能生产系统，更是突破细胞大规模自动化生产的瓶颈，为HCL001的临床应用提供稳固的产能支持。
随着HCL001进入临床试验阶段，有望为失代偿期肝硬化患者带来新的治疗选择，并推动肝病治疗技术的变革。
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