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2025年8月4日，专注于改善遗传性神经肌肉疾病患者功能的临床阶段公司Dyne Therapeutics宣布，其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物DYNE-251已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定。该认定依据的是正在进行中的DELIVER临床试验所提供的数据。
DYNE-251是一种寡核苷酸药物，其独特的结构由磷酸二酰胺吗啉低聚物（PMO）与片段抗体（Fab）结合而成，能够与肌肉高表达的转铁蛋白受体1（TfR1）结合。此设计旨在实现对肌肉组织的精确递送，促进细胞核中的外显子跳跃过程，从而生成截短但功能性的抗肌萎缩蛋白，旨在阻止或逆转疾病的进程。此药物已获得FDA提供的快速通道、孤儿药及罕见儿科疾病的资格认定。
Dyne首席医疗官Doug Kerr博士表示：“获得突破性疗法认定表明DYNE-251作为下一代疗法的潜力，意在为DMD患者带来显著的功能提升。外显子51跳跃能够生成接近全长的抗肌萎缩蛋白，这对于患者意义重大。先前公布的数据显示，DYNE-251在治疗18个月的时间内显示出了功能的持续改善，评估指标包括起身时间及步速95百分位数（SV95C）。观察到接近全长的抗肌萎缩蛋白的表达，标志着重要的进展，预示着对患者更为深远的益处。”
Dyne的两个核心项目现均已获得FDA的突破性疗法认定，其中DYNE-101在今年早些时候就已获准用于治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）。FDA设立的突破性疗法认定旨在加速治疗严重疾病药物的开发与审批，需具备初步临床证据显示该疗法较现有方案在一个或多个重要临床终点上有显著改善。对于DYNE-251的认定在美国带来了多重利好：包括加强来自FDA的支持、与高层次的参与指导其高效开发与决策；促进研究设计和监管策略方面的早期且频繁的沟通；获得滚动审查和优先审查资格，可能将生物制品许可证申请（BLA）的审批时间从12个月缩减至8个月。
DYNE-251同时也获得了FDA授予的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病的称号，并在欧洲被欧洲药品管理局（EMA）授予DMD治疗的孤儿药称号。Dyne已圆满完成DELIVER试验注册扩展队列32名患者的入组工作，计划于2025年底发布该队列的数据。BLA预计在2026年初提交，以在美国申请加速批准。Dyne也在美国之外积极寻求DYNE-251的审批路径，以期造福确认突变且可通过外显子51跳跃治疗的DMD患者。
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