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本周，一项关于帕金森病新疗法的研究发表在《自然医学》上，引起了业内的广泛关注。这项研究由Moreau C等人主导，探讨了通过脑室内注射无氧多巴胺（A-DA）来治疗合并左旋多巴相关并发症的帕金森病患者的疗效。这一临床I-II期随机对照试验的结果，或将为未来针对帕金森病的治疗策略提供新的思路。
研究背景显示，向大脑补充多巴胺是治疗帕金森病的理想方法。然而，由于多巴胺无法直接穿越血脑屏障并在外周迅速代谢，传统治疗多以口服左旋多巴（LD）为主。但随着患者病情的发展，LD相关并发症如运动波动及异常运动表现日渐突出，因此研究开发新的给药路径成为一种新的尝试。脑室内注射（ICV）这种新型给药方法，通过在第三脑室植入导管连接到腹部的给药泵，直接为大脑输送无氧多巴胺，以期降低LD相关并发症的发生。
该研究的主要目的在于评估1个月的A-DA ICV治疗与优化的口服抗帕金森药物治疗在疗效和安全性上的差异。研究分为临床I期和II期阶段，其中有12名合并严重LD相关并发症的PD患者参与。他们接受了ICV输注导管植入手术，随后在门诊进行定期输液泵注药。在II期实验中，部分患者被随机分为ICV组和口服治疗组，以比较他们在总目标时间（异动症和运动迟缓发作时间）上的差异。
研究结果显示，ICV组在减少异动症方面的优势显著，特别是在日间9:00至16:00时间段内，无异动症的“开”期增加了0.9小时。此外，ICV组未见显著的安全性问题，例如冲动控制障碍、情感失调或认知功能降低等风险。同样值得注意的是，ICV治疗组的多巴胺血清水平显著提高，而尿液多巴胺水平则降低，这表明ICV治疗相较于传统口服药物，可能更有效地增加了脑内多巴胺水平，同时减少了外周代谢。
尽管如此，该疗法也面临一些挑战，如手术侵袭性及频繁的诊疗要求。因此，尽管ICV疗法初步显现出良好的治疗潜力，相关结果仍待更大规模的双盲、平行临床试验验证其广泛适用性和长期效果。
总体来看，这项研究为晚期帕金森病的治疗引入了新的可能性，而专家也对其进行了评价。广东省人民医院神经科主任张玉虎指出，虽然ICV这种设备辅助疗法确实绕过了血脑屏障，从而一定程度上解决了LD引起的并发症，但其推广应用尚面临高昂的费用和技术要求。因此，现阶段的治疗策略仍需综合优化传统的左旋多巴给药方式，如结合恩他卡朋进行治疗，以实现持续多巴胺能刺激。张玉虎呼吁，在更多证据积累之前，临床应用还需谨慎对待。
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