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近日，生物技术公司尧唐生物宣布，其独立研发的体内基因编辑药物YOLT-203，在欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）授予的孤儿药资格申请中获得成功，适应症为原发性高草酸尿症1型（PH1）。继2024年取得美国FDA孤儿药资格和儿科罕见疾病资格认定后，这一成就标志着YOLT-203在全球市场的开发战略中又迈出了重要一步。截至目前，YOLT-203已经在中国进入临床研究阶段，初步数据表明其安全性良好且疗效显著。这使得YOLT-203成为全球首个在临床阶段开发用于治疗PH1的体内基因编辑药物。
YOLT-203被认为是颠覆性创新成果，采用尧唐生物自主开发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12HF，通过公司专项研发的脂质纳米颗粒（LNP）系统精准递送至肝细胞，针对性靶向编辑HAO1基因，以此抑制乙醇酸氧化酶（GO）表达，从根源上减少草酸生成。这一设计理念的成功实施，为PH1患者提供了可能的“一次治疗、终身治愈”解决方案。
尧唐生物创始人吴宇轩博士表示：“YOLT-203获得EMA的孤儿药资格，进一步验证了我们的技术平台和前期临床数据的国际殊荣。我们将继续推动YOLT-203在全球临床开发的进程，力求让体内基因编辑药物早日惠及PH1患者。”
成立于2021年的尧唐生物，是一家集中于mRNA-LNP递送平台的基因编辑药物开发的创新驱动型生物医药公司。在上海设有研发中心，并在南京生物医药谷建立了GMP生产基地，致力于高效的体内递送系统和完善的质量控制。凭借自主技术，尧唐生物开发了新一代基因编辑器YolCas™和碱基编辑器YolBE®，以及具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒YOL-LNPs®。公司主攻的体内基因编辑药物，不仅在2024年获得了针对ATTR的临床试验批准，还在治疗家族性高胆固醇血症（FH）和PH1的项目中，取得了初步的优异临床效果。
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