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2025年8月12日，北京时间，开拓药业隆重宣布，其自主研发的新型靶向雄激素受体（AR）的蛋白降解嵌合体（PROTAC）化合物GT20029在治疗痤疮方面的中国II期临床试验取得了重要突破。试验数据显示，该研究成功达到了主要临床终点，结果不仅在统计上具有显著性，同时在临床应用上亦显示出重要意义，展现出GT20029在有效性、安全性和药代动力学特征上的优秀表现。进一步的研究确定III期临床试验推荐剂量为0.5%。有关详细数据将于未来通过学术期刊或会议予以公开。
此次II期临床试验在中国境内10个研究中心开展，是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，由复旦大学附属华山医院的项蕾红教授领导。此研究评估了GT20029在每日0.5%和1.0%剂量下的效果、安全性及药代动力学。结果显示，在总病变计数（除结节）方面，0.5%剂量组和1.0%剂量组相对于安慰剂的P值分别为0.01和0.05；在非炎性皮损的基线变化百分比方面，与安慰剂相比，0.5%和1.0%剂量组的P值分别为0.14和0.09；在炎性皮损改善方面，两个剂量组的P值均小于0.01。对于治疗成功率的评估，0.5%和1.0%剂量组的P值分别为0.03和0.15，相较于安慰剂组亦展现了一定优势。
在安全性方面，GT20029凝胶表现出良好的安全性和耐受性，试验中不良事件发生率较低，且0.5%和1.0%剂量组的与药物相关不良事件发生率低于安慰剂组，且事件严重程度均为轻度。作为开拓药业的核心产品之一，GT20029是基于公司自主开发的PROTAC平台研发的，具备成为治疗雄激素性脱发及痤疮的下一代药物的潜力。自开发以来，GT20029始终保持全球领先地位，成为全球首款完成II期临床试验的外用PROTAC化合物。未来，公司将继续推进GT20029的临床策略，计划在中国开展III期临床试验，以巩固在外用PROTAC领域的先锋优势。
与此同时，美国食品和药物管理局（FDA）批准的一款名为Winlevi®（clascoterone 1%，乳膏剂）的药物，已成为美国市场上处方量最大的外用痤疮药物。此药物的获批证明了通过抑制/降解AR信号通路治疗痤疮的机制已得到认可，因此，GT20029同样有望为临床提供一种新颖、安全且有效的治疗选择。
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