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8月26日，再生元（Regeneron）公司公布了一项令人振奋的研究结果：由其开发的Cemdisiran在治疗全身重症肌无力（gMG）的III期NIMBLE临床试验中取得了积极效果。这一成果促使公司计划于2026年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交Cemdisiran的上市申请。
Cemdisiran是再生元与Alnylam公司合作研发的一种小干扰RNA（siRNA）药物。其通过抑制补体因子5（C5）水平的异常升高，从而治疗与此类异常相关的疾病。
NIMBLE试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，涵盖190名受试者。研究评估了Cemdisiran单药（600mg，每12周一次，皮下注射），以及其与Pozelimab联合使用（200mg，每4周一次，皮下注射）的效果，与安慰剂组进行了对比。受试者均为乙酰胆碱受体（AChR）抗体呈阳性的gMG成人患者。研究的主要终点是24周后重症肌无力日常生活能力量表（MG-ADL）总分的变化，而关键次要终点则为定量重症肌无力量表（QMG）总分的改善。
试验结果表明，Cemdisiran单药和联合用药组的患者日常生活能力在24周时显著提高。单药治疗组在所有gMG特异性结果方面表现更佳。临床历史数据显示，现有的C5抑制剂在12至26周的MG-ADL总分与安慰剂相比，差异在-1.6至-2.1之间。具体而言，Cemdisiran单药组、联合组和安慰剂组的MG-ADL总分降低了4.52分、3.96分和2.22分；QMG总分则分别减少4.24分、3.32分和1.46分。
在安全性分析中，Cemdisiran单药组的治疗期间不良事件（TEAE）发生率为69%，联合用药组为81%，而安慰剂组为77%。单药组的严重TEAE发生率为3%，联合组为9%，安慰剂组为14%。最常见的不良事件（发生率≥5%）包括重症肌无力加重、上呼吸道感染、尿路感染等。在24周的试验期间并无死亡案例发生，而在研究的扩展期内，联合用药组有一例患者因脓毒症休克死亡，单药组有一例因肺炎死亡，患者均同时接受了免疫抑制剂治疗。没有患者感染脑膜炎奈瑟菌，且单药组无因不良事件停药。
重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫疾病，由异常抗体激活补体系统导致，损害神经与肌肉间的通讯，进而引发肌无力。该病在美国影响约85000人，初期通常表现为眼部肌无力，最终约85%的患者发展为全身性gMG，导致严重的肌肉无力和多种生活障碍。
目前，治疗gMG的补体药物包括依库珠单抗、瑞利珠单抗和泽勒普肽，它们以不同的给药频率提供有效的治疗选择。
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