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近日，Amylyx制药公司宣布停止对进行性核上性麻痹（PSP）的AMX0035药物的临床研发工作。这一决定是基于在对比安慰剂的IIb/III期ORION试验中，AMX0035未能在主要或次要终点上展现出明显的疗效差异。由此，Amylyx决定中止正在进行的IIb期试验和开放标签扩展试验，不再推进后续的III期试验。
作为药物管线中仅剩的适应症，Amylyx将继续探索AMX0035在Wolfram综合征中的应用。AMX0035这款由苯丁酸钠（PB）和牛磺熊去氧胆酸（TUDCA）构成的组合药物，曾被寄予厚望以抗击神经退行性疾病。Amylyx发现这两种成分以特定比例联合使用能够协同抑制内质网和线粒体应激反应，从而对神经元损伤与炎症产生抑制作用。
回顾其在ALS（肌萎缩侧索硬化症）领域的经历，2022年9月，AMX0035以商品名Relyvrio成功获得FDA的批准，成为第三款获批的ALS治疗新药。然而，这一批准历程颇为坎坷，因受到质疑，其联合创始人曾承诺如若后续试验失败将撤市以示负责。最终，在2024年3月的PHOENIX试验中，药物未能达到期望的主要及次要终点，与安慰剂组相比无显著疗效，至此Amylyx选择在4月撤销售Relyvrio于美国和加拿大市场。
失去该药物后，Amylyx经历了重大转型，公司裁员70%并进入了炙手可热的GLP-1领域。不是主流的减肥或降糖赛道，而是选择了减肥术后低血糖症（PBH）的应用。2024年，Amylyx从Eiger Biopharma购得了一种GLP-1拮抗剂Avexitide，这种药物通过特异性阻断GLP-1受体，减少不必要的胰岛素分泌以抑制低血糖。在今年7月发布的Ⅱb期临床试验结果中，该药物每日服用90 mg能够显著减少PBH患者低血糖事件的发生。目前，Avexitide正在III期临床测试中，计划于2026年上半年公布正式试验结果。
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