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9月11日，药物临床试验登记与信息公示平台上发布的消息显示，礼来公司在国内正式登记了一项I/II期剂量探索研究（注册号：CTR20253341），该研究计划评估匹妥布替尼在患有免疫性血小板减少症的成年患者中的安全性与有效性。据数据库的数据显示，这也是匹妥布替尼首次在自身免疫性疾病领域启动的临床研究项目。
匹妥布替尼（Pirtobrutinib）是一种高选择性的、非共价（可逆）结合的BTK抑制剂。其最初由Redx Pharma公司研发，后在2017年7月被Loxo Oncology公司收购。2019年1月，礼来公司斥资80亿美元收购了Loxo Oncology，将匹妥布替尼纳入麾下。信达生物于2024年12月获得了匹妥布替尼在中国大陆的进口、销售、推广和分销权。
该药物于2023年1月在全球首次获批，目前在肿瘤治疗领域已经被批准用于复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）及复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的治疗。2024年匹妥布替尼创造了3.37亿美元的收入，并在今年上半年实现2.15亿美元的营收。
BTK抑制剂在自身免疫性疾病治疗中的进展正在成为行业的新战场，礼来及其他多家大型制药企业纷纷投入其中。根据数据库，目前全球有55种BTK抑制剂处于针对自身免疫性疾病的活跃研究状态，参与研究的不仅有艾伯维、赛诺菲、诺华、礼来、阿斯利康、罗氏、吉利德等国际制药巨擘，也包括百济神州、诺诚健华、正大天晴、恒瑞医药、人福医药及翰森制药等众多国内知名企业。
值得一提的是，赛诺菲的Rilzabrutinib于今年8月29日获得FDA的批准，成为首个用于治疗免疫性血小板减少症的自免BTK抑制剂，标志着BTK在自身免疫性疾病领域取得了重大突破。
与此同时，目前已有超过30种的自免BTK药物进入获批临床及更高阶段，其类型涵盖了传统小分子抑制剂与PROTAC。从适应症分布来看，BTK抑制剂在多发性硬化、类风湿关节炎、慢性自发性荨麻疹及系统性红斑狼疮领域的竞争尤为激烈，这四大适应症领域均有超过10种BTK药物线在研究中。
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