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在治疗失明疾病领域，专注于基因疗法的Ocugen公司近期披露了一项重要合作。2025年6月，公司透露与一家韩国知名制药及医疗企业签署了具约束力的协议条款。2025年9月15日，Ocugen正式宣布与韩国的Kwangdong Pharmaceutical公司签署许可协议，授权其在韩国独家开发名为OCU400的疗法，针对视网膜色素变性（RP）进行治疗。
按照协议，Ocugen将获得最高可达750万美元的首付款和开发里程碑付款。在每累计实现1,500万美元销售额时，公司可获得额外150万美元奖励。此外，预期商业化前10年的销售里程碑总额可能达到1.8亿美元。Kwangdong还将在该净销售额基础上向Ocugen支付25%的特许使用费。合约中还提到，由Ocugen负责OCU400的商业化生产与供应。
受此消息推动，Ocugen公司的股价应声上涨了12%。OCU400被视为Ocugen用于治疗视网膜色素变性的变革性疗法，基于核激素受体基因NR2E3进行基因修饰。该基因调控多项视网膜生理功能，包括光感受器的发育与维持、代谢、光信号传导、炎症反应及细胞存活能力。OCU400通过重置患者视网膜的基因网络，有望改善RP患者的视力。
2025年1月13日，Ocugen公司发布了其OCU400临床试验1/2期为期两年的安全性和有效性数据更新。研究表明，接受OCU400治疗的眼睛在低亮度视力方面比未治疗的对侧眼睛显著提高了2行。这一结果在统计学上具有意义（p=0.01）。
Ocugen目前正积极推进OCU400的III期临床开发，liMeliGhT试验的给药环节已在进行中，计划于2026年向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA）。Kwangdong计划利用Ocugen的临床数据和BLA资料作为在韩国获取监管批准的基础。
Ocugen指出，预计韩国约有7,000名RP患者，这一数字相当于美国市场的7%。OCU400为韩国市场带来了帮助数千名视力受损人士的机会。一旦取得韩国的监管批准，Kwangdong有望成为该国在眼科基因疗法领域的重要力量。
Kwangdong Pharmaceutical在韩国市场名列前茅，其产品涵盖广泛的处方药和非处方产品，并着力于后期高影响力技术的研发。Kwangdong的董事长兼首席执行官SungWon Choi表示，他们非常期待为韩国的RP患者提供创新疗法，并将Ocugen的合作视为公司在眼科领域的重要里程碑。Kwangdong将致力于尽快将OCU400推向市场，为患者提供新的治疗选择。
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