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近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予康方生物（股票代码：9926.HK）研发的新一代抗CD47单克隆抗体药物——莱法利单抗（AK117）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation）。此药物的适应症为急性髓系白血病（AML）。这一认定是FDA为支持针对罕见病的药物研发而设立的激励措施，康方生物因此将享有一系列利好的政策支持，包括临床试验费用税收减免、免交新药申请费用、研发资助以及该药物在美国市场获批后的7年市场独占权等。该资格表示FDA对莱法利单抗在临床应用中潜力的认可与期待。
康方生物目前在国际上具有领先的临床开发计划，莱法利单抗在血液肿瘤及实体瘤的研究均处于前沿阶段。除用于AML外，莱法利单抗与阿扎胞苷联合治疗高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的国际多中心Ⅱ期临床研究已完成患者招募。另外，莱法利单抗也是全球第一个进入实体瘤Ⅲ期临床试验的CD47单抗。在PD-L1阳性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）和胰腺癌的Ⅲ期临床试验中，莱法利单抗与依沃西的联合疗法正在迅速推进。
AML是一种具异质性的血液系统恶性肿瘤，主要由髓系原始细胞异常增殖引起，是成人中最常见的急性白血病类型。治疗策略因患者能否耐受强化诱导化疗而异。对于不能耐受强化化疗的患者，现有疗法有限。尽管FDA已批准维奈克拉与阿扎胞苷或其他药物联用以治疗新诊断的AML患者，但一半以上患者在6至9个月内复发，且中位总生存期仅约一年，临床需求急需更多解决方案。
莱法利单抗是一种独特设计的药物，通过与肿瘤细胞表面的CD47结合，切断CD47与SIRPα的相互作用，解除“别吃我”信号，从而增强免疫细胞对肿瘤细胞的消灭能力。该药物无红细胞凝集风险，且在安全性和疗效上优于其他同类药物。
临床前研究显示，莱法利单抗与阿扎胞苷或维奈克拉联合用药可协同增强巨噬细胞的吞噬活性，预期为不适合接受标准诱导化疗的AML患者提供更好的治疗选项。联合阿扎胞苷的方案在临床研究中表现出良好的安全性和有效疗效，目标剂量组的完全缓解率达到50.0%，复合完全缓解率高达55.0%。
基于这一积极成果，康方生物正展开进一步的Ⅱ期临床研究，以验证莱法利单抗与维奈克拉及阿扎胞苷联用对AML患者的长期安全性和有效性。
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