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9月17日，专注于罕见遗传性神经肌肉疾病的靶向RNA药物开发的临床阶段生物技术公司ARTHEx Biotech S.L.宣布，其已成功完成扩展版B轮融资，融资总额达8700万美元。此次融资由Bpifrance牵头，作为其大型风险投资和InnoBio投资战略的一部分，并获得了现有股东的支持，包括AdBio Partners、CDTI Innovación（通过其Innvierte计划）、Columbus Venture Partners、欧洲创新委员会（EIC）、Hadean Ventures、Invivo Partners及Sound Bioventures。
本次募集的资金将用于推进ARTHEx的核心项目ATX-01的全球临床开发，ATX-01旨在治疗1型肌张力障碍（DM1）。这一开发计划包括正在进行的I/IIa期ArthemiRTM研究，并计划为支持注册研究的开放标签扩展做准备。
ATX-01是一种anti-miR寡核苷酸，其设计目的是抑制微小RNA23b（miR-23b）。在DM1患者中，MBNL蛋白的功能丧失与miR-23b的上调相关，这种上调会减少MBNL蛋白的表达；同时，由于MBNL与有毒的DMPK mRNA结合，导致剪接功能异常，从而引发患者的症状。通过阻断miR-23b，ARTHEx已证明ATX-01可以增加MBNL的表达，减少有毒性的DMPK mRNA，显著提高MBNL的游离水平，改善异常剪接，最终在动物模型中恢复正常功能。
“大型风险基金Bpifrance的Laurent Higueret表示：“基于目前的科学成果和数据，我们相信ATX-01可能会为DM1患者带来革命性的转变。我们很高兴能与ARTHEx合作，支持其在精准RNA疗法领域的研究和发展。”
ARTHEx的董事长兼首席执行官Frédéric Legros表示：“这次融资对ARTHEx来说是一个重要的里程碑，突显了我们在DM1研究及递送平台上的独特优势。同时，该平台有望在肌肉以及其他如中枢神经系统和心脏病领域的高需求市场中，应用核酸疗法。”
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