2023年6月2日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，北海康成引进的新药氯马昔巴特口服溶液（maralixibat，代号：CAN108，商品名：迈芮倍）已获批上市，此次获批的适应症为：1岁及以上Alagille综合征（阿拉杰里综合征） 患者胆汁淤积性瘙痒。
氯马昔巴特口服溶液（迈芮倍）是Mirum Pharmaceuticals公司开发的一种口服、每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，它可以阻断胆汁酸肠肝循环，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解瘙痒。北海康成从Mirum Pharmaceuticals获得了在大中华区开发、商业化和在特定条件下生产迈芮倍的独家权利，用于治疗三种罕见肝病适应症，包括阿拉杰里综合症（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）及胆道闭锁（BA）以及其他可选择的适应症。迈芮倍目前正在全球进行胆道闭锁的II期研究（EMBARK）。
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Alagille综合征是一种由JAG1或NOTCH2基因突变所导致的常染色体显性疾病，其临床特征涉及多个器官系统，如肝脏、心脏、血管、骨骼、颅面和眼部，不同症状具有不同的表型外显率。研究数据显示，15%-47%的Alagille综合征患者最终需要进行肝移植。严重的胆汁淤积和瘙痒是该疾病临床上的主要特征。针对Alagille综合征，临床上主要是根据临床表现进行多学科的对症治疗和疾病管理。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达 胆汁淤积性瘙痒 适应症注册登录后可免费获得该适应症下的在研药物、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止2023年6月3日，胆汁淤积性瘙痒 适应症共有在研药物3个，包含的靶点有2种，在研机构5家，涉及相关的临床试验13件，专利多达278件。。。氯马昔巴特口服溶液是该适应症首款获批的新药，期待该药能尽早开出处方，造福更多国内需要的患者。
