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渤健终止LRRK2抑制剂BIIB122 III期临床研究,治疗帕金森病患者

智慧芽新药情报库 | 2023-06-07 |

2023年6月5日,渤健宣布,计划修改小分子LRRK2抑制剂BIIB122的临床开发计划,将终止与合作伙伴Denali Therapeutics共同推进的用于LRRK2突变相关帕金森病患者的III期LIGHTHOUSE研究项目。

BIIB122(DNL151)是Denali开发的一款LRRK2抑制剂。2020年,渤健与Denali就针对LRRK2基因的帕金森项目达成合作,首付款超过10亿美元,包括5.6亿美元现金和4.65亿美元股权投资,此外Denali也有资格获得高达11.25亿美元的潜在里程碑金。

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LIGHTHOUSE是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床,旨在评估BIIB122在LRRK2突变相关帕金森病患者中的疗效和安全性。该研究计划纳入400名受试者,随机分组接受BIIB122和安慰剂治疗,原定在2031年完成。渤健表示,做出终止决定是考虑到该研究的复杂性,包括漫长的时间表。这些修改并非基于BIIB122研究的任何安全性或有效性数据。

LRRK2自2004年被Paisan-Ruiz等发现与帕金森病相关后,受重视程度日益增加,相关研究也越来越多。2018年,匹兹堡大学RobertoDi Maio等在《SCIENCE TRANSLATIONAL MEDICINE》发文,证实无论是否突变,LRRK2都在帕金森病发展中有关键作用,无突变的特发性帕金森患者也存在LRRK2蛋白过度激活,神经元细胞自噬功能受损,导致α-突触核蛋白的异常积累,参与帕金森疾病发展。LRRK2抑制剂很可能成为帕金森病的重磅之星。

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根据智慧芽新药情报库所披露的信息,截止到 2023 年6月7日,LRRK2靶点共有在研药物33个,包含的适应症有13种,在研机构33家,涉及相关的临床试验18件,专利多达2499件。。。LRRK2靶点目前有着非常大的潜力可以挖掘,期待有更多该靶点的新药进入研究,解决帕金森病这一非常棘手的疾病。

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