2023年6月12日,阿斯利康补体C5抑制剂依库珠单抗(Soliris)新适应症获国家药监局批准,推测用于治疗全身型重症肌无力(gMG)。
依库珠单抗是一种重组单克隆抗体,可识别并粘附人体内存在的抗原。依库珠单抗粘附在C5补体蛋白上并阻断它。C5补体蛋白是免疫系统补体级联反应的一部分,其激活会导致上述情况的发生。Soliris(eculizumab,依库珠单抗)是一种适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、全身性重症肌无力(gMG)和视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的药物。
依库珠单抗最初由Alexion开发,2020年12月12日,阿斯利康以390亿美元收购Alexion获得了依库珠单抗和另一款长效补体C5抑制剂Ultomiris(Ravulizumab)这两款最重要的上市产品。
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阿斯利康在补体领域进行了全面布局,除了Soliris和Ultomiris外,该公司first-in-class口服口服因子D(Factor D)抑制剂danicopan作为C5抑制剂的附加治疗,在治疗PNH的III期研究中大获成功。此外,阿斯利康全球首创的C5/albumin双抗ALXN1720已进展至III期临床阶段,ALXN1720是第三代C5抑制剂,是一种迷你双抗(25kD),只包含了靶向C5的抗体重链可变区(VH)和与白蛋白(albumin)特异性结合的抗体片段。较小的分子量可以带来更好的渗透性,并且与白蛋白的结合能够延长其半衰期。ALXN1720有望成为一款可居家用药的每周1次的皮下注射疗法。ALXN1720已完成针对全身型重症肌无力(gMG)的II期研究。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 ,截止到 2023 年6月13日,C5 靶点共有在研药物45个,包含的适应症有77种,在研机构68家,涉及相关的临床试验361件,专利多达169995件。。。C5靶点是比较有开发潜力的靶点,在多款罕见病中有比较优秀的表现,期待其未来的发展。