2023年6月13日，IPSEN官网发布公告称FDA已批准Bylvay（odevixibat，奥维昔巴特）新适应症的上市申请，用于治疗12个月及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。
奥维昔巴特（odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。鉴于其药理作用，目前已有多项研究在探讨其在治疗胆汁淤积性疾病尤其是进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)上的疗效。2021年，美国FDA和欧盟EMA批准它用于治疗PFIC的药物。奥维昔巴特（odevixibat）适用于治疗6个月或以上的PFIC患者。
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本次获批新适应症是基于一项全球、双盲、随机、安慰剂对照的III期ASSERT研究的积极数据。该研究旨在评估Bylvay在ALGS患者中的安全性和有效性，主要终点为瘙痒水平从基线到第6个月（第21～24周）的变化；关键次要终点是血清胆汁酸水平从基线到第6个月（第21～24周）平均值的变化。研究结果显示，与安慰剂组相比，该研究达到了主要终点，即根据PRUCISION观察者报告的挠痒评分（0~4分制）测量的瘙痒症状在基线第6个月（第21～24周）有统计学意义上的显著减少（p=0.002）。该研究还达到了关键的次要终点，即与安慰剂组相比，血清胆汁酸浓度从基线到第20周和24周的平均值有统计学意义的显著降低（p=0.001）。早在第1~4周，与安慰剂组患者相比，多项睡眠参数就有统计学意义上的显著改善，并持续改善至第24周。安全性方面，Bylvay治疗耐受性良好，总体不良事件发生率与安慰剂相似。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2023 年6月15日，ISBT 靶点共有在研药物16个，包含的适应症有22种，在研机构31家，涉及相关的临床试验107件，专利多达2062件。。。目前治疗胆汁淤积性瘙痒的唯二获批的新药均为ISBT靶点药物，期待该类新药后续的表现。
