2023年6月19日,香港维健医药集团(以下简称“维健医药”)宣布中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准口服用苯丁酸甘油酯(瑞维安,英文名:Glycerol Phenylbutyrate Oral Liquid)上市,用于不能通过限制蛋白质的摄入和/或单纯补充氨基酸控制的尿素循环障碍(UCDs)患者的长期治疗,包括氨甲酰磷酸合成酶I缺乏、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏、瓜氨酸血症1型、精氨琥珀酸尿症、精氨酸血症和HHH[高鸟氨酸血症-高氨血症-同型瓜氨酸尿症]综合征。
苯丁酸甘油酯属于一种氮结合剂,可以帮助处理患者体内的氨。2020年12月,维健医药与Immedica Pharma签署协议,从而获得苯丁酸甘油酯口服液在大中华区、韩国、新加坡等国家和地区的独家商业化权益。2013年首先在美国上市,后续在许多国家上市,它作为一种液体制剂,患者每天需要服用三次,据统计,该药的年人均支出费用达69.5万美元。
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UCDs是一种罕见的遗传代谢性疾病,主要表现为新生儿期或之后出现的高氨血症。该病因参与尿素循环的酶或转运体出现功能缺失或异常,导致循环中氨或谷氨酰胺水平升高,这可能会造成患者发生高氨危象。根据维健医药新闻稿,口服用苯丁酸甘油酯是一种适用于所有年龄段UCDs患者的药物,它能降低血液中的氨含量,以降低神经系统风险。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息,截止2023年6月20日,尿素循环障碍 适应症共有在研药物42个,包含的靶点有12种,在研机构55家,涉及相关的临床试验136件,专利多达1790件……这款罕见病新药在国内上市,给了UCDs患者新的治疗选择。