2023年7月6日,CDE官网显示,罗氏在研的反义疗法RO7434656注射液(IONIS-FB-LRx)临床试验申请获得默认许可,适应症为IgA肾病。
IONIS-FB-LRx是一种使用Ionis 的 LIgand Conjugated Antisense (LICA) 技术设计的反义药物,旨在减少补体先天免疫系统中的关键蛋白补体因子B(FB)的产生。2018年10月,罗氏与Ionis达成合作,共同开发IONIS-FB-LRx,用于治疗补体介导的疾病。根据协议条款,Ionis获得7500万美元的预付款,并有资格获得高达6.84亿美元的开发、监管和推广里程碑付款和许可费用,以及销售分成。目前,两家企业正在开发IONIS-FB-L Rx用于地图样萎缩、IgA肾病、黄斑变性等适应症。2022年11月,Ionis宣布IONIS-FB-LRx用于治疗IgA肾病的II期临床达主要终点。
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研究结果显示,IONIS-FB-LRx治疗29周后,患者的蛋白尿较基线平均减少44%;IONIS-FB-LRx还能持续降低CFB、替代途径活性(AH50)和尿补体片段Ba的水平。此外,IONIS-FB-LRx治疗也表现出了良好的安全性。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息,截止到 2023 年7月9日,CF8 靶点共有在研药物11个,包含的适应症有19种,在研机构16家,涉及相关的临床试验71件,专利多达2102件……期待这款靶点CF8的新药早日上市,给患者带来新的治疗选择。