近日，礼来在《柳叶刀》发布了旗下JAK1/2抑制剂巴瑞替尼（baricitinib）治疗幼年特发性关节炎（JIA）的III期JUVE-BASIS研究最新结果。研究结果显示，巴瑞替尼在难治性JIA患者中显示出了良好的疗效与安全性。
巴瑞替尼是一款每日口服一次的JAK抑制剂，最初由Incyte开发。2009年12月，礼来与Incyte达成协议，合作开发和商业化该产品，交易总额高达7.55亿美元，包括9000万美元首付款和最高6.65亿美元里程金。巴瑞替尼是一种Janus激酶 (JAK) 抑制剂，JAK激酶家族包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2四个成员，其介导的JAK-STAT通路是人体最重要的炎症通路之一，与多项自身免疫性疾病的发病相关。巴瑞替尼通过阻断其中两个成员JAK1和JAK2，从而抑制被激活的炎症通路。目前FDA已批准巴瑞替尼用于类风湿性关节炎、严重斑秃、中重度特应性皮炎、成人COVID-19中度和重度患者的治疗。中国NMPA只批准了前两种适应症。
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JUVE-BASIS是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，旨在评估巴瑞替尼在幼年特发性关节炎患者中的疗效与安全性。JUVE-BASIS研究分为三个阶段，即2周的药代动力学/安全性评估（n=29），12周的开放标签诱导期（n=219），32周的双盲治疗期（n=163）。安全性和剂量确认后，患者进入开放标签诱导期，基于年龄按照剂量接受每日1次巴瑞替尼口服治疗。开放标签诱导期结束时，对JIA-ACR30（即达到美国风湿病学会30缓解标准）反应显著的患者按1:1随机分组，继续接受巴瑞替尼或安慰剂治疗，直至第32周或出现疾病复发。数据结果显示，JUVE-BASIS研究达到了主要终点。即在双盲治疗期，与安慰剂相比，接受巴瑞替尼治疗的患者JIA复发时间明显缩短（p<0.0001）；此外，与安慰剂组相比，接受巴瑞替尼治疗的患者JIA复发比例也显著减少（17.0% vs. 51.0%，p<0.001）。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 ，截止到 2023 年7月12日，JAK 靶点共有在研药物212个，包含的适应症有208种，在研机构245家，涉及相关的临床试验2059件，专利多达21250件……巴瑞替尼在自身免疫疾病领域有着非常优秀的表现，期待该药能够造福更多患者。
