2023年7月14日，CDE官网显示，渤健的托夫生注射液（tofersen）上市申请获受理。2023年4月25日，FDA加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市（商品名：Qalsody ），用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。这是首款针对ALS的基因靶向疗法。
Qalsody（Tofersen）是一种由渤健与Ionis共同开发的反义寡核苷酸药物，它可以与编码SOD1的mRNA结合，造成其被核糖核酸酶RNase-H降解，进而减少SOD1基因突变的蛋白生成；这种错误折叠的SOD1蛋白会导致运动神经元退化，引发进行性肌肉无力及功能丧失。今年4月，该药在美国FDA批准上市，用于治疗具有超氧化物歧化酶1基因突变的肌萎缩侧索硬化（SOD1-ALS）。该药获批具有里程碑意义，作为FDA批准的第4款ALS药物，实乃针对家族性ALS的全球首款疗法，亦是首个反义核苷酸药物、首个以生物标记物为替代终点评价疗效并获批的新药。
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Tofersen的疗效是在一项为期28周的随机、双盲、安慰剂对照的临床研究VALOR中评估，研究对象是23-78岁的SOD1-ALS患者，随机接受Tofersen100毫克（n=72）或安慰剂（n=36）治疗，为期24周（3次负荷剂量，5次维持剂量）。结果显示，在肌萎缩侧索硬化症功能评定量表修订版（ALSFRS-R）评价下，与安慰剂相比，Qalsody组患者（n=60）从基线开始下降的幅度较小，不过结果没有统计学意义。在整个意向治疗人群中（n=108），Tofersen组患者的血浆神经丝轻链蛋白（NfL）减少了55%，而安慰剂治疗的参与者则增加了12%（P<0.0001）。此外，脑脊液SOD1蛋白的水平在Tofersen治疗组中减少了35%，而安慰剂组则减少了2%。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 ，截止到 2023 年7月15日，SOD1 靶点共有在研药物48个，包含的适应症有76种，在研机构63家，涉及相关的临床试验92件，专利多达10299件……期待托夫生注射液的后续表现。
