近期，Bristol Myers Squibb公司（百时美施贵宝）通过最新的长期随访结果，公开两项3期研究对于Camzyos（mavacamten）处理成人患有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的作用的评估。
mavacamten是百时美施贵宝研发的一款选择性的心肌肌球蛋白（Cardiac myosin）变构抑制剂，可以减少心肌肌球蛋白重链的ATP酶活性，防止肌球蛋白-肌动蛋白横桥的过量生成，也能使整个肌球蛋白转为极度松弛状态，从而能遏制心肌的过度收缩，改善舒张顺应性和能量代谢。mavacamten于2022年4月获得FDA的批准用于治疗有症状的II-III级阻塞性HCM（肥厚性心肌病）的成人患者，以改善其心脏功能和症状。mavacamten现已在澳大利亚、加拿大、巴西、瑞士、中国的澳门区和新加坡获得了监管机构的营销许可。百时美施贵宝的全资子公司MyoKardia在2020年8月给与了联拓生物许可，在中国大陆、香港、澳门、台湾、泰国和新加坡进行mavacamten的开发和商业化。2022年2月，mavacamten在中国获得了突破性疗法资格认定，用于治疗oHCM患者。2023年4月，中国的药品监督管理局已接受了mavacamten用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的新药上市申请，并将其列入了优先审评。
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两项三期的研究结果表明，随着随访时间的增长，Camzyos在第56周继续减少了需要接受侵入性室间隔减容疗法的患者的占比。长达120周的累积分析结果显示，有症状的oHCM患者的LVOT阻塞、症状和NT-proBNP水平均有持续的改善，并且并未发现新的安全性信号。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，直到2023年9月1日，有关于Cardiac myosin靶点的药物研究达到了17个，包含的适应症有15种，有17个机构正在进行研究，总的临床试验有70个，专利申请达到了1100个。肥厚型心肌病是在临床中常见的由单一基因引起的遗传性疾病，发病率约为0.2%，在中国至少有一百万例肥厚心肌病患者，其中百分之七十为梗阻性肥厚心肌病。期待mavacamten能尽快在国内获取批准，为病人提供新的治疗选择。
