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药物牧场ALPK1抑制剂DF-003完成1期临床试验首位受试者给药

智慧芽新药情报库 | 2023-09-21 |

2023年9月19日,药物牧场(Drug Farm)公布,DF-003的1期临床试验中的首位参与人员已经成功接受了药物治疗。这次临床试验是通过健康志愿者来评估ALPK1抑制剂DF-003的。DF-003是由药物牧场研发出的一种具有高效抑制效果的在研抑制剂,有能力抑制ALPK1及导致ROSAH病患致病的与ALPK1相关的T237M驱动突变。在心脏和肾脏动物疾病模型和 ROASAH转基因小鼠模型中,DF-003展现出很好的临床前活性。另外,DF-003拥有优越的类药特性,包括较低的脱靶以及药物相互作用风险,并且适用于人体每日一次的给药半衰期。DF-003是药物牧场采用IDInVivo+与MedChem5开发平台技术,开发出的一种属于小分子在研药物的ALPK1抑制剂,已在今年7月在美国获得临床批准。

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ALPK1与心脏和肾脏疾病有关,患有高活性突变ALPK1则是导致失明的罕见遗传疾病ROSAH的驱动源头。所以,DF-003有可能成为治疗数亿元的心脏病患者和慢性肾脏疾病患者,并且针对ROSAH综合症状提供精准药物的解决方案。一期研究将会评估DF-003在健康的志愿者当中给予的单次及多次递增剂量,以提供2期临床试验选取剂量的信息。

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根据智慧芽新药情报库所披露的信息,截止到2023年9月20日,三种在研药物以ALPK1为靶点,涉及七种适应症,3家研究机构,并已进行两次与此相关的临床试验,获得了118项专利......药物牧场是一家专注于发现治疗乙肝、癌症、及自身免疫性疾病的生物科技公司,提供从靶点发现到原创新药(first-in-class)的开发。此外,公司还有一款口服ALPK1激动剂DF-006的研发,这款药物能有效地活化肝脏的先天免疫反应,从而产生强烈的免疫功能反应。今年5月,药物牧场完成了2700万美元的融资,将用于FIC新药针对慢性乙肝(DF-006)和心血管/肾脏药物(DF-003)的临床试验推进,我们期待公司的未来表现。

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