最近，和誉医药披露了其自研的高选择性小分子成纤维细胞生长因子受体4（FGFR4）抑制剂irpagratinib（ABSK011）有所突破：1）irpagratinib已得到美国FDA批准，可以在晚期肝细胞癌（HCC）病人中开展单药1期临床试验，也是和誉医药在中国之外开展irpagratinib首个临床试验；2）利用irpagratinib与仑伐替尼联合治疗晚期或无法切除的HCC的二期临床试验申请（IND）得到中国国家药监局（NMPA）批准。
Irpagratinib 是一款高选择性的 FGFR4 小分子抑制剂，旨在治疗晚期实体肿瘤，特别是具有 FGFR4 信号通路异常的晚期 HCC、胆管癌、乳腺癌等（如配体FGF19扩增/过表达，FGFR4突变/扩增/融合等）。FGFR4 信号通路是开发 HCC 分子靶向治疗的重要候选方向。对比竞争性产品，Irpagratinib 所展示的效果和抗肿瘤活性更好，在临床前研究中显示良好的物理化学性质。
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最新得到批准的研究为“一个开放的评价 ABSK-011 在晚期实体瘤患者中安全性、耐受性及药体动力学的 I 期临床研究”。研究对象主要为 FGF19 过表达的 HCC 患者。这是和誉医药在中国以外进行的第一个 Irpagratinib 临床试验。2022年12月，和誉医药发布了Irpagratinib在中国进行的针对FGF19过表达II线HCC患者的1期初步结果，表现出优秀的安全性和效果。和誉医药还计划在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上发布在上述I期临床试验中的最新结果。同时，和誉医药在中国大陆正在对FGF19过表达的晚期HCC患者进行利用irpagratinib联合抗PD-L1抗体阿替利珠单抗（由罗氏制药开发）的二期试验，该试验已在2022年2月完成首例患者入组。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，至 2023 年9月27日，FGFR4 靶点共有在研药物45个，包含74种适应症，69个研发机构，涉及共698项临床试验，而专利多达4203个。弗若斯特沙利文预测，中国以及全球FGFR4药品市场在2025-2030年的复合年增长率分别为50.9%和60.1%，预计2026年中国和全球的FGFR4药品市场将分别达到2.08亿美元和5.55亿美元，到2030年将分别达到7.40亿美元和24.35亿美元。期待Irpagratinib能在FGFR4靶向药物竞赛中胜出。
