Ionis Pharmaceuticals在2023年9月27日公告，其研发的反义寡核苷酸药物olezarsen在针对家族性乳糜微粒血症（FCS）的3期临床试验（Balance试验）中已达到主要疗效终点。基于这一积极结果，Ionis Pharmaceuticals计划在2024年初向美国FDA提交新药申请（NDA）。如果Olezarsen能获得批准，它将成为美国首款成功上市的FCS治疗药物。
具体来说，Olezarsen（IONIS-APOCIII-LRx）是由Ionis Pharmaceuticals研发的一款新型的N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合的反义寡核苷酸药物，具有抑制APOC III合成的能力，能够通过选择性减少APOCIII的合成，有效降低甘油三酯的水平。2023年第一季度，美国FDA已经授予Olezarsen针对FCS疾病的快速通道资格。除了FCS之外，Ionis还在3期临床试验中研究Olezarsen用于治疗重度高甘油三酯血症（SHTG）。
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Balance试验是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验。该试验共招募了66名18岁及以上的成人FCS患者，所有患者都已接受其他药物治疗，包括他汀药物、贝特类药物以及omega-3脂肪酸。受试者被随机分配接受皮下注射50mg、80mg OLEZARSEN或安慰剂治疗，每四周注射一次，治疗周期达到53周。主要终点是采用空腹状态测量甘油三酯水平与基线的百分比变化，而此项终点在6个月时已与安慰剂相比有所改善。次要终点包括12个月时甘油三酯水平以及急性胰腺炎发病率。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到2023年9月28日，针对APOC III靶点的研发药物共有14款，涵盖的适应症达到14种，共有15家相关的研发机构，对应的临床试验数量高达45项，专利申请数量达到1901项。FCS是一种罕见病症，有效的治疗措施非常有限。我们都期待Olezarsen能够尽快通过FDA的审批，为广大FCS患者提供一种安全、可靠的治疗方案。
