2023年10月9日，北海康成研究开发的罕见疾病药物——氯马昔巴特取得了两个重大突破。他们已向中国国家药监局药品审评中心（CDE）提交了新的适应症上市申请，且已成功获得批准。另一个突破则是这款药物已在台湾地区获得了批准上市，用于处理一岁及以上的阿拉杰里综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症。
氯马昔巴特口服溶液（迈芮倍）是Mirum Pharmaceuticals公司研究出来的一种口服，每日一次的IBAT抑制剂，能够阻断胆汁酸肠肝循环，减低肝内和血清中的胆汁酸含量，从而减弱由此介导的肝损伤，缓解瘙痒。北海康成从Mirum Pharmaceuticals公司取得了在大中华区域独家开发、商业化以及在特定条件下生产迈芮倍的权利，其主要用途是治疗各类罕见肝病的适应症，包括阿拉杰里综合征（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）等其他可选择的适应症。这次是他们第二次为氯马昔巴特口服溶液在中国提交的上市申请。今年9月，氯马昔巴特口服溶液已得到CDE的优先审评，用于治疗2月龄及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积瘙痒症。
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Alagille综合征是由JAG1或NOTCH2基因突变引发的一种常染色体显性疾病，它影响到众多器官系统，如肝脏、心脏、血管、骨骼、颅面和眼部，不同症状会展现出各自不同的表型。研究数据表明，15%-47%的Alagille综合征患者最后需要接受肝脏移植手术。严重的胆汁淤积和瘙痒是该疾病临床上的主要特征。
根据Mirum公司在2022年6月一场科学会议中公开的相关临床数据，这款用于Alagille综合症治疗的药物氯马昔巴特在提高患者的无事件生存期、改善瘙痒症状、改善患者的生长情况以及提高健康相关生存质量等方面都展示了良好的效果，证实了这个药物在儿童患者群体中的治疗潜力。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止2023年10月10日，IBAT靶点共有正在研究中的药物17个，涵盖了25种适应症，30家在研机构，还有113项临床试验，以及多达2123个专利。氯马昔巴特在国内从申请受理到获批，只用了不到18个月的时间，充分体现了我国在罕见疾病临床急需药物审查审批工作上的迅速和高效审判。多个部门的共同推动，为罕见病药物的审评审批以及进口通关等环节提供了坚实的支持，推动着药物满足临床需求。这次新的适应症的上市申请，有望进一步扩大氯马昔巴特药物的应用范围，为更多的患者提供新的治疗选择。
