2023年10月31日，Deciphera Pharmaceutical宣布了其在研药品vimseltinib在治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的MOTION关键3期试验的积极顶线结果，这些患者不适合进行手术治疗。经过数据分析，可以看出这项试验达到了主要终点，即vimseltinib治疗组患者的客观缓解率（ORR）达统计学显著并具临床意义的改善。
vimseltinib（DCC-3014）是由Deciphera Pharmaceutical研发的一种强效且具有高选择性的口服CSF-1R激酶抑制剂。它能够利用调节激酶构象激活的开关控制区的独特特征来选择性和有效地抑制CSF-1R，用于治疗腱鞘巨细胞瘤（3期）、色素沉着的绒毛结节性滑膜炎（3期）和实体瘤（2期）等疾病。临床前研究表明，vimseltinib能够在体外和体内持续抑制CSF-1R的活性，消耗巨噬细胞和其他依赖于CSF-1R的细胞，并在小鼠癌症模型中抑制肿瘤的生长和骨退化的情况。在I期的临床试验中，使用vimseltinib治疗可以调节受CSF-1R抑制的生物标记物，减少TGCT患者的肿瘤负担。
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MOTION关键3期试验是一项两部分、随机双盲、安慰剂对照研究，目的是评估在未接受过抗CSF1/CSF1R治疗且无法手术的TGCT患者中，vimseltinib的治疗效果和安全性。数据分析显示，该研究在意向治疗（ITT）人群中实现了主要终点。根据RECIST 1.1的盲法独立放射学审查（IRR）结果显示，到第25周时，vimseltinib组患者与安慰剂组相比，其客观缓解率（ORR）具有统计学显著和临床意义的改善。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截至2023年11月1日，开发CSF-1R靶向药物的数量已经达到60种，包括的适应症有120种，研发机构达到101家，涉及的临床试验有1152项，专利数量高达7941项。CSF-1R是一种重要的受体酪氨酸激酶，与炎症有着密切的联系。在肿瘤的微环境（TME）中，CSF-1R和其配体CSF-1的信号可以诱导肿瘤相关的巨噬细胞(TAM)的分化和存活，以此促进肿瘤细胞的生长。据统计，目前获得批准的CSF-1R抑制剂有7种，包括第一三共的pexidartinib、诺华的尼洛替尼和黄医药的索凡替尼等药物。期待vimseltinib能够尽快获得批准并在市场上销售。
