2023年11月2日，Kira Pharmaceuticals（科越医药）公布了消息，表示将在2023年美国血液学会（ASH）年度大会上用口头报告的方式公示其针对未经补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者进行的KP104临床2期试验的中期安全性和有效性数据。此次会议将在12月9日至12日在美国的圣地亚哥召开。
KP104，这是一种全球首创的双功能补体生物药，作用机制独特，其针对的是补体C5 + CFH。KP104的开发目标在于同时选择性抑制补体旁路和终端途径，从而提供一种强大的协同机制，进一步更精准地治疗由补体介导的疾病。同时，KP104还被设计成具有延长的半衰期和效力，其配方可用于静脉注射和皮下给药。KP104目前已在临床2期试验中进入多个适应症的研究，包括IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）、继发于系统性红斑狼疮的血栓性微血管病（SLE-TMA）以及PNH。这次的2期临床试验将在全球多个地方进行，包括美国、中国、澳大利亚以及韩国。
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阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的严重威胁生命的血液疾病，特点是红细胞的破裂、血栓的形成以及骨髓功能受损。PNH的患病人数在百万分之1-5，主要是由于基因突变导致的异常造血干细胞产生。产生的这些不规则红细胞易被补体激活后分解。现期的治疗方式包含C5抑制剂，但不能解决替代途径相关的血管外溶血（EVH）。或是使用C3抑制剂，可能解决EVH，但无法充足阻断下游C5而造成生命危险的突破性溶血（Breakthrough Hemolysis in PNH with Proximal or Terminal Complement Inhibition, N Engl J Med, July 14, 2022）的风险。
由于补体生物学的复杂性，结合多个靶点影响PNH病理学等多种因素，在疗效、安全性和给药便利性各方面都优于现有治疗手段的下一代药物的医疗需求仍然没有得到满足。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2023 年9月21日，C5 + CFH靶点的在研药物共有1个，覆盖的适应症有5种，研究机构3家，临床试验共7项，专利高达764项。补体蛋白C5已成为非常成功的一个补体药物靶点，首个药物Soliris在2020年的销售额上升至40.64亿美元，2022年销售额为37.62亿美元。而第二个药物Ultomiris在2022年的销售额超过19.65亿美元，今年上半年已经达到13.64亿美元。KP104，作为全球首创的双功能补体生物药物，针对补体C5 + CFH，有望在补体蛋白C5这个领域占据优先地位。
