2023年11月10日，靖因药业 (Sirius Therapeutics) 发布公告，其自主研发的小核酸药物 SRSD107 已在澳洲提交了首次人体试验（FIH）的申请。SRSD107 是一种新型的抗凝药物，用以预防或治疗血栓栓塞性疾病。
SRSD107 作为靖因药业拥有自主知识产权的双链小干扰核糖核酸（siRNA）药物，通过特异性肝靶向凝血因子 X1（FXI）mRNA，以抑制 FX 的蛋白表达、阻断内源性凝血途径的激活从而发挥抗凝血 / 抗血栓的作用。临床前试验数据表明只需一次皮下注射 SRSD107，便可极大降低FXI的表达水平，且可持续半年，同时并未引发出血。SRSD107 既有强效且持久的功效，又有优良的安全性，有望成为同类首创(First-inClass)和同类最佳(Best-in-Class)新一代更安全的抗凝药物。
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血栓的形成是血管内限制血液流动的血凝块，可发生在动脉或静脉的循环中，是引发大多数的心肌梗死、缺血性脑卒中以及静脉血栓栓塞症（VTE）的共同病理基础。全世界有四分之一的人死于由血栓栓塞引发的疾病。
siRNA药物在慢性病治疗领域具有巨大的潜力。意味着抗体和小分子药物，siRNA药物具有多种的潜在靶点、研发周期较短和较高的临床开发成功率等优势。其不易产生耐药性的特性以及药效持久的属性，使其有可能降低给药的频次，提升药物的依从性。如 Inclisiran 之类的 siRNA药物在降低血脂领域的研究中取得了成功，其每半年的给药频次有望改变该领域的治疗模式。虽然当前 siRNA药物主要应用于罕见病领域，但其在常见慢性病领域的研发数量正逐步增加，对于血栓性疾病也有望展示出长期治疗效果。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 ，截止到 2023 年11月11日，siRNA药物类型的在研药物有565个，适应症有298种，靶点有171个，在研机构有293个，涉及临床试验有547个。预计在未来10-20年，小分子核酸药物将被广泛应用于慢性病治疗领域，并与抗体药以及小分子药物相结合，从而颠覆当前的慢病治疗模式，带来巨大的商业价值增长。期待SRSD107后续研发顺利。
