2023年12月25日，爱科诺生物宣布，其在研原创新药AC-003胶囊用于治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）适应症获得了美国FDA授予孤儿药资格。AC-003胶囊是一款新型、口服RIPK1抑制剂。
AC-003是爱科诺研发的一款靶向受体相互作用蛋白激酶1（RIPK1）的新型口服小分子抑制剂，主要适应症为特发性肺纤维化(IPF)和移植物抗宿主病（GVHD）。急性移植物抗宿主病（aGVHD）是同种异体造血干细胞移植 (alloHCT) 的常见并发症，发生率约30-50%，其中14-36%的患者发展为III-IV度aGVHD。aGVHD主要累及皮肤（皮疹或皮炎）、肝脏（肝炎或黄疸）和胃肠道（腹痛或腹泻）。重度aGVHD若控制不及时，可引发死亡或发展成为广泛慢性GVHD，影响患者的生活质量和长期生存。目前已上市的GVHD治疗药物包括皮质类固醇激素和JAK抑制剂（芦可替尼）是通过抑制免疫反应实现的，副作用较多，包括高血糖、高血压、骨坏死、机会性感染风险增高。
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临床前研究数据显示，AC-003治疗aGVHD是一种非免疫抑制的新疗法，与目前GVHD传统治疗方案比较，不引发机体免疫抑制，有助于感染的控制，同时保留了移植物抗白血病（GVL）作用，最终提高了移植成功率。AC-003在多款动物模型中有效抑制正在进展的aGVHD。同时，中美I期临床研究数据显示，AC-003具有良好的安全性和耐受性。RIPK1激酶功能影响aGVHD的机理研究早前已在国际权威期刊Blood上发表（https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1182/blood.2022017262）。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达RIPK1靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年12月26日，RIPK1靶点共有在研药物37个，包含的适应症有33种，在研机构39家，涉及相关的临床试验53件，专利多达1158件……AC-003胶囊获得美国FDA孤儿药资格认定，有望加快推进临床试验及上市注册的进度，同时将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持。期待AC-003后续研发顺利。
