2024年1月2日，Longboard公布了该公司潜在同类最佳、高选择性、口服新型5-HT2C受体超级激动剂bexicaserin（LP352）用于治疗与广泛发育性和癫痫性脑病 (DEE) 相关的癫痫发作的IB/IIA期PACIFIC研究关键积极数据。
Bexicaserin是一种每日三次口服、中枢作用的5-羟色胺 2C受体(5-HT2C receptor)超级激动剂，正在研究用于治疗发育性和癫痫性脑病的潜在治疗。5-HT2C 受体是一种 G 蛋白偶联受体 (GPCR)，它与 5-羟色胺 (5-HT) 结合。5-HT2C 受体已被确定为治疗肥胖和其他中枢神经系统 (CNS) 疾病 (如精神分裂症和药物成瘾) 的有效药物靶点。5-HT2C 受体与其他两个 5-HT2 亚型 (5-HT2A 和 5-HT2B) 具有约 50% 的序列相似性，其中激动剂分别介导致幻作用和心脏瓣膜病。
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PACIFIC研究共纳入了52名12-65岁的DEE确诊患者，以评估口服bexicaserin（6mg、9mg和12mg）每日3次（TID）相较于安慰剂的安全性、耐受性、疗效和药代动力学。在历时5周筛选期和基线评价后，受试者接受为期15天的剂量滴定，随后在60天的维持期内继续接受最高耐受剂量药物治疗。52例受试者中，有43例随机接受bexicaserin治疗，9例随机接受安慰剂治疗。基线时，bexicaserin组每28天内可计数运动性癫痫发作的中位次数为38.8次，安慰剂组为20.8次。结果显示，接受bexicaserin治疗的可评价受试者（n=35）可计数运动癫痫发作频率（主要疗效终点）较基线的中位数变化减少了53.3%，而安慰剂组受试者（n=9）减少了20.8%。表明bexicaserin组患者经安慰剂校正后的癫痫发作频率降低了32.5%。Dravet综合征（DS）患者癫痫发作频率降低了72.1%，Lennox-Gastaut 综合征（LGS）患者癫痫发作频率降低了48.1%，其他DEE类型患者癫痫发作频率减少61.2%。bexicaserin具有良好的安全性和耐受性。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2024 年1月4日，5-HT2C receptor靶点共有在研药物68个，包含的适应症有72种，在研机构109家，涉及相关的临床试验964件，专利多达3111件……这一结果使 Longboard 的股价在 2024 年第一天开盘时飙升了近 200%。期待bexicaserin能够成功获批，为患者带来新的治疗选择。
