2024年1月4日，Agios Pharmaceuticals宣布，其口服疗法Pyrukynd（mitapivat）在治疗成年非输血依赖性（NTD）α或β地中海贫血患者的3期临床试验ENERGIZE中达到主要终点，显示出显著的血红蛋白应答。
Pyrukynd（mitapivat）是一种口服PKLR激活剂创新药，也是首个获批的针对该疾病的改善病情疗法（disease-modifying therapy）。2022年2月17日，Agios Pharmaceuticals公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pyrukynd (mitapivat) 片用于治疗患有丙酮酸激酶（PK）缺乏症的成人溶血性贫血，这是一种罕见的、使人衰弱的终生溶血性贫血。
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3期临床试验ENERGIZE的主要亮点包括：该研究成功招募了194名患者，其中130人接受每日两次100 mg的mitapivat治疗，64人接受安慰剂治疗。值得注意的是，mitapivat组的122名（93.8%）患者和安慰剂组的62名（96.9%）患者完成了为期24周的双盲阶段。Mitapivat达到了血红蛋白应答的主要终点，定义为从第12周到第24周与基线相比平均血红蛋白水平的增加≥1 g/dL。与安慰剂相比，mitapivat组显示出统计学上的显著改善，mitapivat组有42.3%的患者实现了血红蛋白应答，而安慰剂组仅有1.6%（双侧p<0.0001）。在为期24周的双盲阶段内，mitapivat和安慰剂组的不良事件发生率相当。mitapivat组有4名患者（3.1%）因不良事件而停止治疗，而安慰剂组则没有因不良事件停止治疗的患者。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2024 年1月5日，PKLR 靶点共有在研药物6个，包含的适应症有14种，在研机构10家，涉及相关的临床试验51件，专利多达465件……期待mitapivat能够早日在国内上市，为国内患者带来新的治疗选择。
