近日，维智基因（Verge Genomics）宣布启动VRG50635治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化（ALS、渐冻症）的1b期概念验证研究，该研究将评估VRG50635剂量递增的安全性和耐受性。
VRG50635是一种潜在的强效PIKfyve抑制剂，已在多个ALS相关的运动神经元退行性模型的临床前研究中显示出效果，并在ALS患者神经元中提高了存活率。VRG50635是临床开发中唯一专门针对中枢神经系统疾病如ALS进行优化的PIKfyve抑制剂，并有望成为最佳类别的疗法。
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ALS也被称为渐冻症，是一种不可逆的致死性运动神经元疾病，主要症状是四肢及躯干的肌肉逐渐无力和萎缩，常表现为上、下运动神经元合并受损的混合性瘫痪。ALS病因迄今不明，目前尚无治愈方法，这种病一般进展迅速，患者确诊后的平均生存期只有3至5年。
PIKfyve是由维智基因AI技术平台ConVERGE™发现的肌萎缩侧索硬化症(ALS，又称渐冻症)的新型治疗靶点。维智基因的ConVERGE™平台作为一个端到端的系统，整合从发现到转化的技术创新，以简化药物开发流程。该公司通过对ALS患者组织和遗传学数据集的1140多万个数据点进行评估，发现了内体/溶酶体功能障碍是ALS的新致病机制，并且发现了一个有研究潜力的新靶点——PIKfyve。PIKfyve是一种激酶，被认为在包括神经元在内的多种细胞中有调节内体/溶酶体的功能，内体/溶酶体途径是参与蛋白质稳态的关键过程。VRG50635是一种有着优秀潜力的PIKfyve抑制剂，该抑制剂在多项ALS相关运动神经元变性模型的临床前研究中显示出优秀的疗效。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2024年1月12日，PIKfyve靶点共有在研药物9个，包含的适应症有8种，在研机构8家，涉及相关的临床试验4件，专利多达452件……2023年9月8日，阿斯利康旗下罕见病公司 Alexion与一家利用人工智能开发神经系统疾病疗法的生物技术公司Verge Genomics达成为期4年的合作，共同研发针对神经退行性疾病与神经肌肉疾病的新型药物靶点。期待维智基因能够在渐冻症等神经退行性疾病领域展现出自己的优势。
