近日，Autolus Therapeutics公司宣布，美国FDA已经接受了其为CAR-T疗法obecabtagene autoleucel（obe-cel）递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者。FDA预计在今年11月16日之前给出审评结果。
Obecabtagene Autoleucel（Obe-cel）是Autolus Therapeutics开发的一种可快速解离CD19结合域的自体CD19 CAR-T。Obe-cel的独特之处在于，设计的嵌合抗原受体在与CD19结合后具有较快的解离速度（fast off-rate），从而能够尽量减少T细胞的过度激活，在降低毒副作用的同时，不易发生T细胞耗竭，提高CAR-T疗法的持久性。Obe-cel已被美国FDA和EMA授予孤儿药资格，并获得了美国FDA授予的先进再生医学疗法（RMAT）认定、以及EMA授予的PRIME认定，用于治疗成人r/r B-ALL。2023年11月，Autolus Therapeutics宣布已向美国FDA提交了其CAR-T细胞疗法obecabtagene autoleucel（obe-cel）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗复发/难治性（r/r）成人B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者。
（文中的所有图片均已设置链接，可直接点击图片跳转到新药情报库免费查看对应图片最新数据详细信息）
这一BLA申请是基于obe-cel的关键性2期临床试验FELIX的数据。试验结果显示，在接受治疗的94位患者中，76%的患者获得完全缓解（CR）或CR伴不完全的血液学恢复（CRi）。在这一患者队列中，112名成年患者入组，其中94名患者接受了治疗。在获得缓解的患者中，97%的患者没有检测到最小残留病（MRD）。此外，在中位随访期为9.5个月时，61%获得缓解的患者在没有接受新抗癌疗法治疗的情况下仍然维持缓解。Autolus计划在2024年上半年向欧洲药品管理局（EMA）提交obe-cel治疗复发/难治性急性淋巴细胞性白血病的上市许可申请。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2024年1月25日，CD19靶点共有在研药物463个，包含的适应症有234种，在研机构406家，涉及相关的临床试验1107件，专利多达31006件……obe-cel已获得孤儿药资格、FDA的再生医学先进疗法（RMAT）认定以及EMA的PRIME认定，显示了其在治疗复发/难治性急性淋巴细胞白血病方面的潜力。期待这款CAR-T疗法早日上市。
