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Almirall与Eloxx Pharmaceuticals达成了一项独家协议，将ZKN-013纳入其全球开发和商业化计划，特别针对罕见的皮肤病领域。Almirall将负责ZKN-013的进一步研究和市场推广，而该药物的1期临床试验即将在健康志愿者中启动。
ZKN-013是Eloxx利用其创新的TURBO-ZM化学技术平台开发的领先分子，旨在通过口服方式治疗由无义突变引起的疾病。这种突变会导致蛋白质合成提前终止，产生非功能性的蛋白质片段。ZKN-013的作用是允许细胞读取并绕过这些过早终止的信号，从而产生全长的功能性蛋白。这一机制对于治疗RDEB、JEB以及FAP等由特定基因突变引起的疾病具有重要意义。
在临床前研究中，ZKN-013已经在RDEB/JEB患者细胞和APCmin小鼠模型中显示出显著的疗效，能够促进功能性全长COL7蛋白的产生。此外，该药物也在开发中，用于治疗那些因APC基因突变而面临结肠息肉增长和结肠癌风险的FAP患者。
根据双方签订的协议，Eloxx将首先获得300万美元的预付款，并在ZKN-013的开发过程中，根据达成的监管和销售里程碑，有可能获得总计高达4.7亿美元的额外付款。
Almirall和Eloxx的合作标志着对罕见病治疗领域的进一步投入，两家公司都期望通过ZKN-013的开发，为患者提供新的治疗选择，并改善他们的生活质量。这一合作也体现了Almirall在医学皮肤科学领域的专业承诺，以及Eloxx在核糖体调节剂领域的科研实力。
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