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CAR-T疗法突破:首例患者重获新生

新药情报编辑 | 2024-06-20 |

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系统性红斑狼疮(SLE是一种严重的自身免疫性疾病,其治疗的及时性对预防器官不可逆损伤至关重要。据《2020中国系统性红斑狼疮诊疗指南》统计,中国大陆的SLE患病率在3070例每十万人之间,女性患者明显多于男性,比例约为1:101:12。肾脏是SLE常见的受累器官,大约50%78%的患者会出现狼疮性肾炎,特别是青少年患者,其发病率和死亡率都较成人高。

传统的治疗手段,如使用免疫抑制剂,对青少年狼疮肾炎患者的疗效有限,仅有60%的患者能够实现完全缓解,且多数患者在药物达到疗效前就已遭受器官损害。在SLE的发病过程中,B细胞的过度活化起着关键作用,因此,针对CD19的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法被认为是一种有潜力的新治疗策略。

近期,《柳叶刀》杂志报道了德国埃尔兰根大学Markus Metzler教授团队的一项研究,一名青少年狼疮肾炎患者在接受抗CD19 CAR-T治疗后,病情显著缓解并恢复了正常生活。这位15岁的女性患者,尽管接受了多种药物治疗,肾功能在6个月后仍迅速恶化,出现了严重的肾炎蛋白尿。在经过一系列治疗后,患者的肾功能进一步衰竭,需要进行血液透析和降压治疗。

幸运的是,在接受CAR-T细胞治疗后,患者的病情有了显著改善。治疗一周后,血液透析的需要减少;三个月后,肌酐水平下降,肾小球滤过率提高,降压药物的使用也得以减少。六个月时,患者的关节炎症状消失,自身抗体水平恢复正常,肾功能显著改善,尽管24小时蛋白尿水平有所上升,但整体病情已得到有效控制。

此外,Georg Schett教授团队在《新英格兰医学杂志》上发表的研究也显示,CAR-T疗法能够使SLE患者达到长期的疾病缓解状态。这些研究结果表明,CAR-T疗法不仅对成人SLE患者有效,对处于终末期肾病阶段的青少年患者同样安全有效,为狼疮肾炎患者提供了一种新的治疗选择,有望减少对药物和血液透析的依赖,改善患者的生活质量和预后。

目前,针对免疫系统疾病的CAR-T疗法正在进行多项2期临床试验,预示着这一疗法在未来可能得到更广泛的应用。

 



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