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Vertex Pharmaceuticals与CRISPR Therapeutics合作开发的基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，简称exa-cel）在美国食品药品监督管理局（FDA）的批准下，为12岁及以上的输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者带来了新的治疗选择。这一批准较原定的PDUFA日期提前了约一个半月，标志着Casgevy在2023年12月获批用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病（SCD）患者之后的又一重要里程碑。
Casgevy的全球临床试验结果显示，其主要目标——至少连续12个月无需输血——已达成，这表明了该疗法具有一次性治疗，实现功能性治愈的潜力。在44名参与试验的TDT患者中，有42名在1.2至37.2个月的随访期间无需输血，而另外两名患者的输血需求分别减少了75%和89%。此外，97名接受Casgevy治疗的患者所展现的安全性特征与白消安清髓性预处理和造血干细胞移植相似。
Casgevy是一种非病毒的自体细胞疗法，它利用CRISPR/Cas9技术在体外对患者的造血干细胞进行编辑，以提高胎儿血红蛋白（HbF）的产生。HbF是一种在出生时自然存在的氧气携带血红蛋白，随着年龄的增长，它会逐渐被成人形式的血红蛋白所替代。Casgevy通过提高HbF水平，有助于减少TDT患者的输血需求，并可能减轻SCD患者的疼痛和血管闭塞性危象。
2023年11月，Casgevy在英国获得有条件上市许可，成为全球首个获批的CRISPR基因编辑疗法。Vertex公司和CRISPR Therapeutics自2015年起就致力于利用CRISPR/Cas9技术开发针对人类疾病潜在遗传原因的新治疗方法。Vertex公司目前正领导Casgevy的全球开发、制造和商业化工作。
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