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REGENXBIO公司最近公布了其针对4至11岁杜氏肌营养不良（DMD）患者的基因疗法RGX-202的1/2期临床试验AFFINITY DUCHENNE的额外中期数据。结果显示，接受较高剂量治疗的首位患者，在治疗后三个月内微肌营养不良蛋白表达显著增加，同时力量和运动功能也有所改善。公司预计在2024年中期确定关键试验的推荐剂量，并计划在同年晚些时候开始关键试验。REGENXBIO还计划利用RGX-202的微肌营养不良蛋白表达水平作为加速批准生物制品许可申请（BLA）的替代终点。
所有接受两种不同剂量的四名患者，在三个月的评估中均显示出RGX-202微肌营养不良蛋白表达的增加，并且血清肌酐激酶（CK）水平较基线有所降低，这可能表明了疗法的潜在临床效益。特别是，12.1岁的首位患者在接受剂量水平2治疗后，三个月时RGX-202微肌营养不良蛋白的表达达到了标准对照的75.7%，并且在十周时观察到血清CK水平较基线下降了77%。由于CK水平的升高通常与肌肉损伤相关，而DMD患者的CK水平普遍较高，这一下降具有重要意义。
截至2024年2月28日，RGX-202在5名4.4至12.1岁的DMD患者中显示出良好的耐受性，并且没有记录到与药物相关的严重不良事件。RGX-202是一种基于AAV8载体的基因疗法，目的是将表达微肌营养不良蛋白的转基因送入骨骼肌和心肌组织，以治疗DMD。
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