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美国食品药品监督管理局（FDA）近期宣布，礼来公司研制的RET抑制剂Retevmo（selpercatinib）已由加速批准状态转为正式批准，用于治疗晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者，包括成人和2岁以上的儿童。这些患者需要全身性治疗，且对放射性碘治疗已产生抗性。
Retevmo的疗效在LIBRETTO-001临床试验中得到验证，该试验是一项多中心、开放标签、多队列的研究，共纳入65名RET融合阳性甲状腺癌患者。试验的主要观察指标为总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。在41名之前接受过治疗的患者中，ORR达到85%，而在24名未接受过全身性治疗的患者中，ORR高达96%。在经治患者中，缓解持续的中位时间为26.7个月，而初治患者的中位缓解持续时间尚未确定。
此外，LIBRETTO-121研究提供了对10名RET融合阳性甲状腺癌的儿童和年轻成人患者的ORR和DOR数据。这些数据来自一项针对携带晚期RET变异实体瘤的儿童和青少年的国际性单臂、多队列临床试验。在这些患者中，ORR为60%，且83%的患者缓解时间超过一年。
Retevmo的常见不良反应包括水肿、腹泻、疲劳等，而3级或4级实验室检测异常包括淋巴细胞减少、ALT和AST升高等。作为RET激酶的强效抑制剂，Retevmo自2020年起已获得FDA的加速批准，用于治疗非小细胞肺癌、MTC和甲状腺癌，这些患者的肿瘤RET基因存在融合或突变。
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