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美国食品药品监督管理局（FDA）近期宣布，为礼来公司（Eli Lilly and Company）研发的抗癌药物Retevmo（selpercatinib）提供了加速审批，以治疗2岁及以上的儿童患者。这项批准涵盖了几种不同的癌症类型，包括需要全身治疗的RET基因突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）、对放射性碘治疗无效的携带RET基因融合的晚期或转移性甲状腺癌，以及在全身性治疗后疾病进展或缺乏其他有效治疗选择的携带RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤。
此次批准标志着FDA首次为12岁以下携带RET基因变异的儿童患者批准了靶向治疗。此前，Retevmo已经获得了针对成人和12岁以上儿童的甲状腺癌，以及成人实体瘤的加速批准。
LIBRETTO-121是一项关键的临床试验，它评估了Retevmo在儿童和青少年患者中的疗效和安全性。这项研究是一个国际性的、单臂、多队列的研究，主要针对25名2至20岁之间、对现有治疗无效或没有标准治疗的局部晚期或转移性RET激活实体瘤患者。研究结果显示，经盲法独立审查委员会评估的确认总缓解率（ORR）达到了48%，并且中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，92%的患者在接受治疗12个月后仍然维持缓解状态。在RET突变MTC和RET融合甲状腺癌的患者中，均观察到了持续的疗效。
Retevmo的常见不良反应包括肌肉骨骼疼痛、腹泻、头痛、恶心、呕吐等，而3级或4级实验室检测异常则包括钙减少、血红蛋白减少和中性粒细胞减少等。Retevmo作为一款强效的RET激酶抑制剂，其在2020年首次获得FDA的加速批准，用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）、MTC和甲状腺癌，这些患者的肿瘤中RET基因存在融合或突变现象。
这一批准为RET基因变异的儿童患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生活质量和预后。同时，这也体现了FDA在加速审批过程中对儿童癌症治疗的重视和支持。
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