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美国食品药品监督管理局（FDA）近日宣布，批准了Day One Biopharmaceuticals公司研发的新型药物Ojemda（tovorafenib），这是一种针对泛RAF激酶的抑制剂，用于治疗复发或难治性儿童低级别胶质瘤（pLGG）。这些患者年龄在6个月以上，并且肿瘤细胞中存在BRAF基因的融合或V600突变。FDA指出，这是首次批准用于治疗携带BRAF基因重排变异的儿童低级别胶质瘤的全身性治疗方法。
儿童低级别胶质瘤是儿童最常见的脑瘤类型，占所有中枢神经系统肿瘤的30%至50%。在这类患者中，BRAF基因融合是主要的致癌驱动因素。目前市场上的BRAF抑制剂主要针对携带BRAF V600突变的肿瘤，且在脑肿瘤中的疗效有限，对BRAF融合患者不适用。
Tovorafenib以其高特异性抑制携带BRAF融合或V600突变的肿瘤细胞生长，并且能够穿透血脑屏障。该药物已获得FDA的突破性疗法认定和罕见儿科疾病资格，针对携带激活性RAF变异的pLGG患者。FDA的批准基于FIREFLY-1临床2期试验的数据，该试验评估了tovorafenib作为每周一次的单药疗法，用于治疗6个月至25岁患有复发或进展性pLGG的患者。这些患者的肿瘤携带激活的BRAF突变。
根据2023年6月的数据，使用不同评估标准，tovorafenib在治疗中的总缓解率（ORR）分别为67%、51%和53%。此外，中位缓解持续时间在不同评估标准下分别为16.6个月、13.8个月和14.4个月。安全性和耐受性分析显示，作为单一疗法的tovorafenib具有良好的耐受性，尽管有部分患者因治疗相关的不良事件需要减少剂量或中断治疗。
RAF激酶是MAPK通路中的关键蛋白，MAPK通路在多种癌症类型中发生失调，是最常见的突变致癌通路之一。目前，全球多家医药企业正在开发针对RAF激酶的靶向疗法，未来有望有更多新药获批上市。
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