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美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准默沙东公司开发的创新药物Winrevair（sotatercept）上市，该药物用于治疗肺动脉高压（PAH），这是一种罕见且进展迅速的疾病。Winrevair被认为有潜力成为治疗PAH的关键药物，其效果在2024年被行业评为极具潜力的重磅疗法之一。
PAH是一种由于肺部小动脉变厚和变窄，导致动脉内压力升高，进而对心脏造成负担的疾病。这种状况涉及到炎症、细胞增殖和纤维化三个过程，它们共同促成了血管的重塑。目前市场上的PAH治疗药物主要通过扩张血管来缓解症状，但这些药物无法逆转由炎症、增殖和纤维化引起的血管结构改变。
Winrevair作为一种"first-in-class"的IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白，通过结合ActRIIA的改造细胞外域与抗体的Fc端，阻断了激活素与其细胞膜受体的结合，从而减少了激活素介导的信号传导。在临床前研究中，Winrevair显示出能够逆转肺动脉壁和右心室的重塑。默沙东公司通过收购Acceleron Pharma公司，获得了这一关键疗法，此前该药物已获得FDA的突破性疗法认定。
Winrevair的批准基于关键性的3期临床试验STELLAR的结果。该试验显示，在24周的治疗后，与安慰剂相比，Winrevair联合稳定背景治疗显著改善了患者的6分钟步行距离（6MWD），并且对9项次要终点中的8项提供了统计显著和临床意义的改善。此外，Winrevair还显著降低了患者的疾病临床恶化或死亡风险。
安全性方面，Winrevair的安全性特征与2期临床试验中观察到的相似。此外，默沙东还公布了一项探索性事后分析结果，显示Winrevair治疗24周后能够缩小心脏右侧大小，改善右心室功能和血液动力学指标，为右心功能和尺寸的参数提供了积极影响的临床证据。
目前，全球有多款治疗PAH的靶向疗法处于研发后期阶段，这些疗法均为小分子药物，且具有多样的靶点。默沙东的另一款PAH疗法MK-5475也已进入2/3期临床试验阶段，该药物在临床前研究中显示出降低肺部血管阻力和压力的潜力。
期待这些在研疗法能够尽快取得积极的临床进展，为PAH患者提供更多的治疗选择，满足这一领域巨大的未满足需求。
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