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再生元制药公司近期宣布了其1/2期临床试验CHORD的初步成果，该试验针对由OTOF基因变异引起的遗传性耳聋患者。试验中，一名11个月大的婴儿和一名4岁的儿童在接受DB-OTO基因疗法治疗后，均显示出显著的听力改善。11个月大的婴儿在24周的评估中听力恢复至正常水平，而4岁儿童在治疗后6周听力也有所提高。这标志着该婴儿成为全球最早接受基因治疗的遗传性耳聋患者之一。
CHORD试验目前正招募婴幼儿患者，其数据已在今年的美国基因与细胞治疗学会年会上公布。治疗过程中，患者接受了一次性的DB-OTO耳蜗内注射，该手术方法与人工耳蜗植入相似，适合婴幼儿。听力的改善通过纯音测听（PTA）和听觉脑干反应（ABR）进行评估，PTA作为听力测量的黄金标准，而ABR则通过测量声音引发的脑干电反应来确认听力功能。
在治疗前，两名患者的听力在最大音量下均无反应。然而，在DB-OTO治疗后，他们在首次评估中均显示出听力反应。首位受试者在16个月大时，其听力在主要语音频率范围内恢复正常，平均听力反应提高了84分贝。第二位受试者在4岁时，其听力在主要语音频率范围内平均提高了19分贝。此外，两名患者的ABR反应均呈阳性，显示出对不同频率声音的反应。
DB-OTO基因疗法的手术过程和治疗本身均显示出良好的耐受性，治疗后未观察到不良事件或严重不良事件。DB-OTO是一种通过腺相关病毒（AAV）载体将OTOF基因的健康拷贝传递至耳蜗毛细胞的基因疗法，旨在为因OTOF基因突变导致的先天性深度听力损失患者提供持久的生理性听力。该疗法已获得FDA的多项资格认定，包括孤儿药资格、罕见儿科疾病认定以及快速通道资格。
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