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2024年6月15日 -- 驯鹿生物技术公司，专注于细胞创新药物的研制、制造和市场推广，于2024年的欧洲血液学协会（EHA）年会上，通过口头报告的方式，向与会者展示了全球首个获得批准的全人源CAR-T产品——伊基奥仑赛注射液，在治疗不适合进行移植手术的高风险新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者方面的临床研究成果。
FUMANBA-2研究是一项由研究者主导的多中心、开放标签、Ⅰ期、单臂临床研究，由江苏省人民医院的陈丽娟教授和南京鼓楼医院的陈兵教授共同主持。该研究主要目的是评估伊基奥仑赛注射液在治疗高危NDMM患者中的有效性、安全性以及药代动力学/药效学特性。参与研究的患者在接受伊基奥仑赛注射液输注前，需完成四个周期的诱导治疗。在第三个诱导周期结束后，若研究者评估认为患者不适合自体造血干细胞移植（ASCT），则患者将进行外周血单个核细胞的采集，并接受伊基奥仑赛注射液的治疗，输注剂量定为1×10^6 CAR-T/kg。
研究的主要目标是评估微小残留病（MRD）阴性患者的比例以及无进展生存期（PFS）。次要目标包括客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）、安全性以及药代动力学/药效学（PK/PD）。
截至2024年1月25日，共有16名具有高危特征的NDMM患者参与了本研究。其中，62.5%的患者为双打击型，12.5%为三打击型；25%的患者存在髓外病变；37.5%的患者为R-ISS III期，6.3%为R-ISS III期且伴有双打击，6.3%为R-ISS III期且伴有三打击。
有效性方面：伊基奥仑赛注射液输注后，中位随访时间为7.46个月（2.8-18.1个月），中位PFS尚未达到，12个月PFS率为84.4%（95% CI: 49.31-96.00），所有患者均实现了MRD阴性，其中71.4%（95% CI: 25.8-92.0）的患者MRD阴性状态持续超过12个月；客观缓解率（ORR）达到100%，93.8%的患者达到了严格意义上的完全缓解（sCR）。
安全性方面：伊基奥仑赛注射液输注后，1-2级细胞因子释放综合征（CRS）的发生率为68.8%，未观察到3级及以上CRS，未发现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或其他神经毒性事件。CRS的中位发生时间为输注后第7天（2-9天），中位持续时间为3天（1-8天）。最常见的3级及以上药物相关不良事件为血细胞计数减少，3级及以上感染性疾病不良事件发生率为25.0%。
药代动力学和药效学方面：外周血中CAR拷贝数的中位达峰时间为输注后第10天（7-21天），中位峰值水平为79681.299拷贝数/微克DNA。81.25%的患者在输注后1个月内游离B细胞成熟抗原（sBCMA）被清除；细胞因子检测显示，IL-6和CRP的中位达峰时间分别为第7天和第10天，血清铁蛋白水平未见显著变化。
江苏省人民医院的陈丽娟教授指出："伊基奥仑赛作为一种新型的全人源BCMA CAR-T疗法，在治疗高危且不适合移植的初诊多发性骨髓瘤患者中显示出了显著的疗效和安全性，这在国际上尚属首次。对于初诊且不适合移植的NDMM患者，将CAR-T疗法作为一线治疗与传统化疗和其他靶向药物治疗相比，有潜力提高缓解率、延长生存期并改善患者预后，展现了伊基奥仑赛注射液在前线多发性骨髓瘤治疗中的潜力。提前应用CAR-T疗法至一线治疗，将为患者提供更多样化且有前景的治疗选择。随着研究的深入和治疗策略的不断优化，我们期待CAR-T疗法能够造福更多患者。"
南京鼓楼医院的陈兵教授表示："对于高危初诊多发性骨髓瘤患者，标准一线治疗的预后通常较差。对于不符合ASCT条件的高危NDMM患者，伊基奥仑赛注射液展现出了卓越的有效性和安全性，能够实现深度且持续的缓解，所有患者均达到了MRD阴性，为改善高危骨髓瘤患者的不良预后提供了新思路。此外，与复发难治多发性骨髓瘤（RRMM）患者相比，伊基奥仑赛治疗高危NDMM患者的CRS发生率和严重程度都更低，显示出更佳的安全性。未来，我们将继续进行更长时间的随访，以进一步验证伊基奥仑赛注射液对高危初诊多发性骨髓瘤患者的临床效益。"
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