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在过去十余年间，孤儿药的增长速度大大超过了普通处方药，在全球处方药市场的份额也翻了一倍多，从2014年的不到10%增长至2023年的近20%。预计到2024年，孤儿药的全球销售额将达到1850亿美元，并在2028年接近2700亿美元。
近日，Evaluate发布了一份行业报告，预测了2028年最有价值的十大孤儿药。由于一些罕见病领域的竞争加剧和《通货膨胀削减法》的影响，去年药品排名有所变化。排名前三的药品分别是强生公司的血癌药物Darzalex、Vertex公司的囊性纤维化治疗药Trikafta和罗氏公司用于A型血友病的药物Hemlibra。
值得注意的是，有两个国产药物进入了该榜单，分别是传奇生物与强生合作的CAR-T疗法Carvykti和百济神州开发的BTK抑制剂Brukinsa，预计到2028年，它们的销售额将分别达到44.06亿美元和38.35亿美元。
Brukinsa在2022年的临床试验中，与之前的治疗方法相比表现出色，击败了Imbruvica，这可能是因为其具有更强的BTK特异性。与阿斯利康的Calquence相比，Brukinsa在药代动力学上可能有更大优势。过去一年间，Calquence的预测销售排名从第五位降至第七位，而另一个药物efgartigimod alfa（Vyvgart）跌至第14位，预计2028年销售额为30亿美元，这主要是由于UCB Pharma的两款重症肌无力新药获得了批准，与其分享市场。
预计到2028年，全球十大孤儿药总销售额将超过570亿美元。而这十大药物中的前几名分别是：
1、强生的Darzalex：该药物是一种抗CD38单克隆抗体，用于多发性骨髓瘤的治疗。2023年，Darzalex的全球销售额已达到97.4亿美元，占强生全年总收入的11.4%，预计2028年销售额将达到170.22亿美元。
2、Vertex的Trikafta：2019年获FDA批准上市，是首款CF三联药物。去年Trikafta为Vertex创下了89.45亿美元销售额，预计2028年销售额将达到87.53亿美元。
3、罗氏的Hemlibra：Hemlibra是一种用于治疗A型血友病的双特异性抗体。其2023年的销售额为45.75亿美元，预计2028年将达到62.03亿美元。
此外，阿斯利康的瑞利珠单抗（商品名：Ultomiris）、传奇生物与强生合作的Carvykti、Incyte和诺华共同开发的Jakafi、阿斯利康的Calquence、百济神州的Brukinsa、阿斯利康的Lynparza以及艾伯维的Venclexta也分别位列前十，预计在2028年的销售额分别为51.84亿美元、44.06亿美元、42.35亿美元、40.16亿美元、38.35亿美元、34.51亿美元和33.44亿美元。
Evaluate的报告不仅预测了这些孤儿药的未来前景，也反映了药品市场的激烈竞争以及各家公司的战略调整。以上这些数据和分析展示了未来几年孤儿药市场的发展趋势和潜力。
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