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9月26日至28日，第四届中国细胞与基因治疗大会在天津隆重召开。本次年会汇聚了大量国内外专家学者与业界精英，通过分享最新科研成果、临床实践经验和技术创新，共同探讨细胞与基因治疗领域的热点问题与前沿趋势。
在大会上，昆明理工大学灵长类转化研究院的季维智院士详细讲解了“复杂疾病灵长类模型及致病机制与治疗研究”。本新闻稿将梳理其讲座的重点内容，分享给各位同道。
一、灵长类动物作为生命科学研究的重要桥梁
灵长类模型及其致病机制与治疗研究是生物医学领域的重要分支。由于灵长类动物在遗传学、解剖学和生理学上与人类的高度相似性，它们成为研究神经退行性疾病、心血管疾病和代谢综合征等复杂疾病的理想模型。这些研究不仅有助于我们理解疾病的发病机制，还能为新药开发和治疗方法的探索提供宝贵线索。
1. DOPA-MSC移植改进PD猴的精细运动
研究人员通过一项取物实验，测试了细胞移植前后PD猴徒手取食的准确性和所需时间，并评估了其精细运动功能恢复情况。结果显示，多巴胺间充质干细胞（DOPA-MSC）移植可以显著改善PD猴的临床症状，如运动迟缓、姿势和步态失衡、震颤和手部粗大运动技能障碍。
2. DOPA-MSC移植提高PD猴的认知功能
认知功能损害是帕金森病患者的重要非运动症状，也是判断病情的关键指标。研究中使用一个有五个开口的长盒子，放置随机分布的花生，观察PD猴通过不同颜色盖子的选择来体验其认知功能的变化。实验结果证明，DOPA-MSC移植能显著改善PD猴的认知功能。
3. DOPA-MSC移植促进PD猴多巴胺递质生成
通过对PD猴进行SPECT扫描和脊液检测，发现移植后的多巴胺神经递质显著增强。这意味着基因工程MSCs可稳定分泌多巴胺，用于PD的治疗，且在PD猴多年的实验中其安全性和有效性已经得到了验证。这种治疗策略费用低且有效，便于临床评估。
二、灵长类模型在复杂疾病研究中的应用
杜氏肌营养不良症（DMD）是X染色体连锁隐性遗传病，主要影响男性。DMD的基础研究中，非灵长类动物模型（如小鼠、狗、猪等）起到至关重要的作用。尽管每种模型都有其独特性和局限性，但它们提供了重要的研究框架和新药开发平台。
目前，分子生物学和基因工程技术的发展为DMD的新治疗方法（如CRISPR-Cas9基因编辑技术和微型抗肌萎缩蛋白基因替代疗法）提供了希望。然而，这些新方法的成本和覆盖面尚有限。
利用CRISPR/Cas9技术破坏恒河猴的抗肌萎缩蛋白基因功能，研发出能稳定分泌多巴胺的细胞产品DOPA-MSC。DMD猴模型在运动功能障碍模拟中表现优越，有助于深入了解病理变化和药物开发。
三、基因工程干细胞策略在DMD治疗中的应用
多巴胺神经元移植以替代丢失的多巴胺神经元是PD治疗中的重要研究方向。然而，临床进展依然缓慢，需要克服诸多障碍，包括低存活率、修植细胞难以成熟等问题。
利用灵长类模型研究新的干细胞治疗途径，是PD治疗的重要方法之一。现有临床治疗方法如深部脑刺激（DBS）和口服多巴胺前体等，都在逐步优化中。然而长时间服用左旋多巴胺依然带来许多临床副作用，提示出新的研究方向。
DMD新机制探索与治疗
研究显示，DMD猴模型在不同部位的肌肉成纤维细胞前体（FAPs）占比减少，提示DMD治疗要考虑抑制炎症反应。基因组相似度方面，人与黑猩猩的相似度为99%，因此研究显示人-猴共用的基因治疗策略显示出巨大潜力，通过全身基因治疗，DMD模型猴的病理和运动功能得到显著改善。
结语
灵长类动物在生物医学研究中的重要性不容忽视。它们不仅是科研的重要基础，也是国家安全和公共卫生保障的重要资源。通过充分投资和合理管理，这些资源将为国家长远发展和人民健康做出更大贡献。
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