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2024年将成为多肽类药物的关键年份。
在经济景气度不高的时代背景下，GLP-1类药物先后推动了诺和诺德以及礼来等大型跨国公司保持高速增长，同时也促进了供应链企业如药明康德和诺泰生物的业务快速发展。GLP-1这一类药物主要用于内分泌疾病的治疗，这一领域不仅因糖尿病市场备受关注，如今也因其在减肥方面的应用再次受到全球制药行业的重视。
实际上，除了肥胖和糖尿病，内分泌领域还存在大量未被满足的治疗需求。由于体内激素分泌紊乱引起的疾病多达170多种，涉及发育异常、遗传、酶缺陷和炎症等多种综合征。近年来，用于治疗儿童生长发育迟缓的生长激素也属于这一领域。此外，由于内分泌疾病通常需要长期治疗，患者依从性差成为一个重要问题，这也推动了从每天用药一次，到每周甚至更长时间给药的创新研发趋势。
据弗若斯特沙利文的数据，中国非糖尿病类内分泌药物市场预计到2026年将增至420亿人民币，年复合增长率达到20.99%；并预计到2030年将增至742亿人民币，年复合增长率为14.15%。这背后，新的创新机制和分子机理的迭代，使得许多未被开发的治疗需求重新浮现，并推动了内分泌药物市场的崛起。
制药公司立足于新技术，不断发掘并解决未被关注但存在巨大未满足需求的疾病，这是其使命，同时也是成就自己的必经之路。那些在一个既定领域扎根的企业，往往能抓住更多的机会。
临床上，医生们总是依据指南来治疗患者，但指南的更新速度往往滞后于创新药物的问世。更便捷的给药方式、更好的疗效以及更高的安全性，是药物临床开发的主要方向。特别是对内分泌领域的疾病来说，改进药物依从性尤为重要。
例如，生长激素可以用于治疗生长激素缺乏症、特纳综合征、努南综合征以及特发性矮小等多种疾病。然而，由于认知不足或误解，许多患儿错过了最佳的治疗时间，导致市场上依然存在大量未满足的需求。
再者，患者的依从性问题也极为严峻。根据安永的调查数据显示，全球短效剂型生长激素漏针情况超过三成，在新西兰每周漏针一次的比例甚至高达66%。一份发表在《中国新药期刊》上的论文也显示，国内青少年对每日注射的生长激素依从性较差，一线城市的漏针情况更为严重。
因此，提高依从性成为解决问题的重要途径，研发长效制剂变得尤为重要。例如，长春高新研发的长效生长激素就提供了周制剂，比日起制剂大大提高了依从性。长效生长激素的知晓率在国内只有54%，但市场对此仍抱有乐观预期。
然而，长效生长激素的研发并不容易。传统上有两种思路：一种是“皮下储存包”技术，另一种是通过分子修饰技术。各有优势但也有局限性。如今，维昇药业通过其新型长效生长激素周制剂隆培促生长素在临床试验中显示了明显的优效性，使其在全球长效生长激素市场中脱颖而出。
隆培促生长素基于“TransCon（暂时连接）”技术平台，通过特殊的连接结构将生长激素分子与惰性载体分子连接，形成前药并在体内缓慢释放天然生长激素。其核心优势在于实现长效化的同时，保持其活性药物分子与人体自身生长激素完全一致，确保其有效性和安全性。
维昇药业由Ascendis Pharma和维梧资本孵化，持续推动三款内分泌模型的药物在中国的开发。这些药物基于TransCon技术平台，可以大大延长药物的体内半衰期，稳定释放，实现长效性。此外，维昇药业还与国内多家医疗机构和病患组织合作，推动疾病认知和管理水平的提高。
在一个竞争激烈的制药行业里，创新和快速迭代是制胜的关键。但对于那些没有规模和资金优势的小公司，扎根一个领域，做精做专也是另一条成功路径。通过在一个领域内深耕，制药公司可以更好地满足未被满足的医疗需求，推动新技术的临床应用和治疗革命。
这种模式的成功不仅提升了公司的竞争力，也为患者带来了更多革命性的治疗选择。正如维昇药业对内分泌疾病的执著，他们正在用创新的技术和理念改变这个治疗领域，为更多需要帮助的患者带来福音。
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