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近日，辉瑞公司宣布，决定自愿从目前已获批准的市场中全数撤回所有批次的镰状细胞病（SCD）治疗药物Oxbryta（voxelotor），并暂停所有相关的临床试验及扩大准入计划。
Voxelotor是一种口服药物，于2022年通过辉瑞以54亿美元收购的Global Blood Therapeutics（GBT）获得。该药物通过增加血红蛋白对氧的亲和力运作，旨在抑制镰状血红蛋白聚集以及由此导致的红细胞镰状化和损坏。Voxelotor在2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗成人和12岁及以上儿童的镰状细胞性贫血。截至目前，Voxelotor已在全球超过35个国家获得批准。然而，尽管去年全球销售额达3.28亿美元，辉瑞依旧决定撤市。
SCD是一类遗传性血液疾病，由血红蛋白基因中的突变导致异常血红蛋白形成，使红细胞变形为镰刀状，失去弹性。这种病患会出现包括贫血、免疫缺陷和多器官衰竭等症状。其中，血管阻塞危机（VOC）是SCD患者常见的并发症，导致器官缺血性损伤并引发剧烈疼痛。Voxelotor曾被视为治疗SCD的重要突破，但近期GBT440-032和GBT440-042两项研究显示其在减少SCD患者相关临床风险方面的效果不佳，因此辉瑞决定撤回该药物。
与此同时，诺华公司的Crizanlizumab（商品名Adakveo）也面临相似命运。在2023年1月公布的III期STAND研究中，与安慰剂相比，Crizanlizumab未能有效降低VOC的发生率，因此欧洲药品管理局（EMA）建议撤销其在欧盟的有条件上市许可。Crizanlizumab是一种人源化单克隆抗体，通过与P-选择素结合发挥作用，该药于2019年获批上市，用于预防SCD患者的VOC。
这些不利结果促使在SCD治疗领域中的一些企业将目光投向基因治疗。2023年12月，由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics开发的基因编辑疗法Casgevy（exa-cel）获得FDA批准。该疗法利用CRISPR/Cas9技术编辑患者的造血干细胞，使其能够生成更多的胎儿血红蛋白，从而降低患者的疼痛和VOC的频率。Casgevy为12岁及以上患者提供了新的治疗希望。
此外，Editas Medicine的在研基因编辑治疗EDIT-301在初步试验中展现出积极成果，为SCD的治疗提供了更多可能性。随着基因治疗技术的发展，研究人员期待能彻底改变SCD的治疗前景，攻克病因，提供有效且持久的解决方案。
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