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当地时间10月7日，Intellia公司宣布正式启动其LNP-mRNA体内基因编辑疗法NTLA-2002的3期临床试验HEALO，该试验针对患有I型或II型遗传性血管性水肿（HAE）的成年患者，参与者将达60人。此次全球性研究的主要目标是评估NTLA-2002的疗效和安全性。
NTLA-2002是一种全新的基因编辑疗法，其原理是通过脂质纳米颗粒（LNP）传递mRNA，从而将CRISPR-Cas9基因编辑系统导入体内，精准敲除目标基因肽释放酶B1(KLKB1)。此过程旨在长效抑制激肽释放酶的生成，进一步达到抑制缓激肽产生，从而有效预防HAE的发作。
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见病，其特点为身体多个部位出现剧烈而不可预见的炎症发作，对患者健康构成重大威胁。现有疗法通常需要终身持续治疗，包括周期性静脉或皮下注射，或者每日口服药，但这些治疗方法仍不能完全阻止突发性发作。而NTLA-2002有望成为首个针对HAE的一次性治疗药物，因为抑制激肽释放酶已被证实可有效预防这种疾病。
此次的3期HEALO实验为一项全球、随机、双盲、安慰剂对照研究，患者将按照2:1比例随机接受单次50 mg的NTLA-2002或安慰剂。试验的主要观察点是在第5至28周期间HAE发作次数的变化。而那些在第28周时仍处于安慰剂组的患者，可以选择转至NTLA-2002组。
此次试验的开展基于1/2期试验（NCT 05120830）的积极结果。在1/2期研究的随访中，长达两年的数据支持NTLA-2002作为功能性治愈方案的潜力。在前期研究中，10名患者中有8名在主要观察期后完全没有发作，其中包括症状较为严重的患者。一剂NTLA-2002显著降低了月度HAE发作率，达98%，且随访均超过20个月。所有接受治疗的患者在停用预防性治疗后，不再需要长期用药，其安全性和耐受性在所有剂量下均表现良好。
此外，NTLA-2002已获得包括美国FDA的孤儿药资格认定和RMAT认定在内的多项重要监管资质，这些认定将有助于加速其在市场上的审批和后续发展。
Intellia公司是一家处于临床阶段的基因编辑公司，其目标是通过创新的CRISPR基因疗法在医学领域带来革命性变革。公司由诺贝尔奖得主詹妮弗·杜德娜博士创办，除了NTLA-2002外，其产品管线中的NTLA-2001也已进入临床后期阶段。
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