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近日，瑞风生物研发的创新药物RM-101，专门用于治疗Usher综合征，成功获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准。这一进展继RM-101注射液IND申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）审批后，标志着瑞风生物在国际医药领域取得了又一重大突破。瑞风生物的战略合作伙伴派真生物，对此表示热烈祝贺。
Usher综合征是与视网膜色素变性相关的常见遗传性眼病综合征。这种疾病的主要表现是视网膜光感受器细胞的退化，进而导致患者视力逐渐丧失。Usher综合征分为三种类型，其中II型最为普遍，约占此类病例的70%，其最主要的致病基因为USH2A。USH2A基因的突变导致患者在青少年时期逐渐出现夜盲和周边视野丧失，最终可能完全失明。
目前，针对Usher综合征尚无获批药物和有效治疗方案，患者及其家庭因此承受了巨大的身心痛苦和生活负担。这也使得该领域存在着亟待解决的临床需求。借助基因编辑技术的进步，瑞风生物研制的RM-101有望为患者带来新的治疗希望。RM-101藉由先进的基因调控技术，能够诱导视网膜细胞产生功能性蛋白，实现长效治疗。
基因编辑技术被誉为划时代的生命科学工具，为现代医学提供了全新视角和治疗手段。瑞风生物通过多年的技术积累，结合创新药物研发平台，致力于为尚无法医治的疾病打开突破性疗法的大门，从而积极改善患者及其家庭的生活品质。此次RM-101通过审批，代表着瑞风生物在基因编辑技术运用到眼科疾病领域的显著进步，并为后续的临床试验与应用奠定了基础。
关于RM-101
RM-101是一款基于腺相关病毒（AAV）的基因编辑药物，由瑞风生物专为治疗Usher综合征中的USH2A基因相关视网膜病变而研发。RM-101通过靶向USH2A基因的RNA，调节可变剪接机制，能够恢复正常功能蛋白的表达。其设计通过视网膜下注射的方式进行给药，力求实现一次性给药后长期维持疗效。
关于瑞风生物
瑞风生物是中国领先的基因编辑药物创新企业，致力于通过基因编辑技术推动新型药物的开发。公司在早期便投入基因编辑用于遗传疾病治疗的探索，并在多领域取得了丰硕的研发成果。瑞风生物肩负利用革新基因技术为患者提供可及性治愈性药物的使命，已在遗传病、复杂病及癌症等领域展开多个研发项目，其中尤以β-地中海贫血及α-地中海贫血方面的成就最为显著。
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