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一周聚焦丨第122期基因治疗动态速递

新药情报编辑 | 2024-10-15 |

点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。

行业动态一览

聚焦热点:

109日,广东省政府发布了一项新政策,旨在通过系列措施推动生物医药产业的高质量发展。该政策重点支持包括基因治疗和细胞治疗在内的生物制品研发,并集中力量发展基因技术、细胞治疗和合成生物学等新兴领域。该行动方案涵盖了从创新药品和器械开发的全链条支持、临床研究促进,到医保和金融支持等多个方面,力求在全方位推动广东生物医药的创新和进步。

在行业内,瑞风生物有了新的突破。其专为Usher综合征开发的创新药物RM-101注射液,近期获得了中国国家药品监督管理局的IND批准,使得继美国FDA批准后,再次在国际药物市场上迈出关键一步。瑞风生物的合作伙伴派真生物也对此次进展表示由衷祝贺。

另外,恒瑞医药旗下子公司瑞宏迪的自主研发产品——AAV双基因药物RGL-193注射液,已获准在国内进行临床试验,标志着这一领域的发展得到进一步推动。

Intellia Therapeutics则在基因编辑疗法方面发起新的挑战,通过mRNA-LNP技术,启动了针对遗传性血管性水肿的全球性关键期临床研究,应用CRISPR技术进行体内基因编辑。

与此同时,纳美信生物科技申请的国内首个冻干形式的RSV mRNA疫苗,已通过国家药监局的临床试验受理,意味着在疫苗研发上的一次重要进展。

因诺纬克生物展现了肿瘤治疗领域的新动向,其个性化mRNA肿瘤疫苗首次成功用于患者给药,为个性化肿瘤疗法开辟了新的路径。

创新成就:

在基因治疗载体的研发中,美国麻省理工学院与哈佛大学Broad研究所的研究人员,利用人工智能技术大幅加速了AAV开发进程,通过AI设计出了一种具备多项优秀特征的新型递送载体,提供了更高效的基因治疗方案。

北京大学与中国科学院的研究人员,合作开发了一种简化脂质纳米颗粒系统,成功实现了对多器官和细胞的特异性靶向递送mRNA,展示了其在精准肿瘤治疗中的巨大潜力。

在病毒研究领域,中山大学与阿里云合作利用AI技术,揭示了数十万种新RNA病毒,显著丰富了全球RNA病毒的种类,此成果在《Cell》杂志上发表,标志着AI在病毒学领域的一次重大突破。

渐冻症治疗方面,渤健中国宣布其ASO基因疗法,托夫生注射液正式获得国内上市许可,为ALS患者带来新的治疗选择。

资本动态

Purespring Therapeutics肾脏疾病基因治疗开发领域引起关注,其在近期完成了1.05亿美元的B轮融资,获得多家投资机构支持,旨在继续推动其创新疗法的开发。

基因治疗领域也迎来重要动向。安斯泰来公司与AviadoBio达成了一项总价值超过21亿美元的协议,共同开发新的基因疗法,进一步推动罕见疾病的治疗创新。

礼来中国宣布计划投资15亿元人民币升级苏州工厂,以扩大糖尿病肥胖相关药物的生产能力,这一投入也体现出礼来在中国市场的长远布局与支持。

 



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