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恒瑞医药近日宣布，其自主研发的HR19042口服胶囊被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单，面向活动性自身免疫性肝炎（AIH）的治疗。 AIH是一种复杂且目前不可治愈的自身免疫性疾病，患者的生命质量受到极大影响且疾病负担沉重。数据显示，该病的10年累计死亡率高达26.4%。如果不在早期进行及时的医疗干预，AIH可能迅速恶化为肝硬化甚至终末期肝病，这时即便进行治疗，逆转的可能性也非常低，致死率和肝移植的需求大幅增加。部分患者在首次诊断时就已经出现肝硬化，约20-25%的病例更会发展为急性重症，导致急性肝衰竭。没有肝移植干预时，这类急性重症患者的生存率仅为66%。
根据《中国自身免疫性肝炎临床治疗指南》，目前在国内AIH的一线治疗方案包括糖皮质激素和硫唑嘌呤的联合使用，并强调治疗需维持至少两年。然而，在尝试停药后，70%的患者会复发。对于这部分患者，指南建议再次启用糖皮质激素和硫唑嘌呤的组合疗法。但由于长期使用传统的糖皮质激素，会产生包括库欣综合征、骨质疏松、股骨头坏死、2型糖尿病、白内障、以及高血压等严重不良反应，因此医药界亟需开发副作用较小的激素类药物。
HR19042胶囊作为一种改良型新药，由恒瑞医药独立开发并拥有知识产权，其设计成为口服肠溶缓释胶囊，特别针对肝脏提供抗炎作用。目前国内市场尚无同类产品批准用于AIH治疗。除此之外，HR19042胶囊还在针对原发性IgA肾病的II/III期临床试验中。
关于突破性疗法的认定，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）根据其发布的《国家药监局关于发布＜突破性治疗药物审评工作程序（试行）＞等文件的公告》，明确突破性治疗药物需具备显著的临床优势，尤其针对那些严重危及生命或显著影响生活质量的病症。针对这些药物，药审中心会优先分配资源进行指导，助力其研发进程。
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